سیستم بیولوژیک تغییردهنده ژنی که شاید انقلابی در پزشکی ایجاد می‌کند

به گزارش شفا آنلاین،کلمه CRISPR، به نوعی سیستم بیولوژیکال اشاره می‌کند که می‌تواند DNA را تغییر داده و اصلاح کند. این روش که با عنوان ویرایش ژن هم شناخته می‌شود، این توانایی را بالقوه را از خود نشان داده تا زندگی هر کس و هر چیزی را در این زمین خاکی تغییر دهد. البته شاید با عبارت برجسته‌ای کلام خود را آغاز کرده باشیم، اما این ادعایی است که بسیاری از سردمداران علم ژنتیک و بیوشیمیست روی آن اتفاق نظر دارند.

        CRISPR که در سال 2012، با همکاری مشترک دانشمند بیولوژی مولکولی، پروفسور جنیفر دودنا و امانوئل چارپنتیر به منصه ظهور آمد. پروفسور جنیفر دودنا و همکارانش در دانشگاه کالیفرنیا روی چگونگی محافظت باکتری‌ها از خود در برابر عفونت‌های ویروسی مطالعه می‌کردند. این دو دانشمند، اکنون در میان پرنفوذترین دانشمندان جهان قرار گرفته‌اند. سیستم طبیعی‌ای که آنها کشف کرده‌اند، می‌تواند برای ایجاد تغییرات دقیق در هر DNAای به وسیله بیولوژیست‌ها به کار گرفته شود.

       جنیفر دودنا می‌گوید: «از زمان انتشار کار ما در 4 سال پیش، آزمایشگاه‌ها در سراسر دنیا آن را روی حیوانات، گیاهان، قارچ‌ها و دیگر باکتری‌ها استفاده کرده‌اند، اساسا هر نوعی از ارگانیسم که آنها مطالعه می‌کنند.»

       زمانی که یک باکتری تحت حمله قرار می‌گیرد، یک قطعه از نوعی‌ ماده ژنتیکی تولید می‌کند که با توالی ژنتیکی ویروس مهاجم تطابق پیدا می‌کند. این قطعه ژنتیکی، با همراهی یک پروتئین کلیدی به نام Cas9، می‌تواند DNA ویروس را قفل کرده، آن را شکسته و درنهایت آن را از کار بیندازد.

       دانشمندان اکنون می‌توانند همان پروسه مشابه را که در واقع، جایگذاری (insert)، حذف (delete) یا ترمیم DNA است، گسترش دهند.

       این موضوع از آن جهت بسیار حساس است که دانشمندان می‌توانند با استفاده از این روش، میلیاردها ترکیب شیمیایی را که کدهای DNA را در یک سلول آرایش می‌دهند، پیدا کرده و یک تغییر کلیدی در آن ایجاد کنند.

       مهم‌تر از همه، این روش سریع و ارزان است و می‌تواند همه انواع تحقیقات را سرعت ببخشد، از ایجاد مدل‌های حیوانی تغییر ژنتیک یافته که بیماری‌های انسانی را نشان دهند تا تحقیق در مورد موتاسیون‌های DNA که محرکی هستند برای بروز بیماری یا ایجاد محافظت.

       اما چگونه و چه زمانی شاهد درمان‌های صورت گرفته براساس CRISPR خواهیم بود؟ با توجه به اینکه این تکنولوژی مدت کوتاهی است که معرفی شده و مدت زیادی از عمر آن نمی‌گذرد، جای تعجب نیست که کارآزمایی‌های انسانی روی بیماران هنوز آغاز نشده باشند، اما بسیاری از آنها در راهند و مرحله برنامه‌ریزی خود را می‌گذرانند.

       شرکت Bosto- biotech امیدوار است بتواند درمان مبتنی بر ویرایش ژن را برای استفاده در آزمایش‌های بالینی تا سال 2017 آماده کند و آن را برای درمان Leber congenita- amaurosis یا LCA10، بیماری نادر رتین که باعث کوری می‌شود، به کار گیرد. در این بیماری، موتاسیون ژنی باعث از دست رفتن تدریجی سلول‌های فوتورسپتور در چشم می‌شود.

هدف: سرطان
       اخیرا، چندین شرکت بیوتکنولوژی تشکیل شده‌اند تا بتوانند تکنولوژی CRISPR را وارد بالین کنند.

       آنها روی این فرضیه کار می‌کنند که CRISPR شاید بتواند برای تقویت عملکرد سلول‌های T بدن استفاده شود، به این ترتیب، سلول‌های ایمنی بهتر می‌توانند سلول‌های سرطانی را تشخیص دهند و آنها را از بین ببرند. اختلالات خون و سیستم ایمنی دیگر اهداف بالقوه درمانی این روش معرفی شده‌‌اند.

       فقط یک چیز می‌تواند بر همه این تلاش‌ها غلبه کند و آن هم ثبت اختراع بزرگی است که علیه CRISPR مبارزه می‌کند. در یک سو، تیم تحقیقاتی پروفسور دودنا و در دیگر سو، یک گروه تحقیقاتی که در بوستون ایجاد شده است.

       ردیف این پتنت بعید است بتواند مانعی بر سر راه تحقیقات آکادمیک که با استفاده از CRISPR انجام می‌شوند،باشند، اما خواهد توانست تاثیر عمیقی بر این موضوع داشته باشد که بازده مالی این تکنولوژی در حال ظهور نصیب چه کسی خواهد شد.

       دو شکل از ویرایش‌های ژنی که پیش از این معرفی شده بودند، در حال حاضر در بالین استفاده می‌شوند. سال گذشته، روشی به نام TALENs برای کمک به عقب‌گرد سرطان در بیماری استفاده شد. لیلا ریچارد، مبتلا به فرم تهاجمی از لوکمی بود و همه درمان‌های قبلی در وی با شکست مواجه شده بودند. وی نخستین فردی است که تا به امروز نجات زندگی خود را مدیون روش‌های ویرایش ژن است.

       نخستین کارآزمایی ویرایش ژن در دنیا در کالیفرنیا شکل گرفته و دربرگیرنده تکنیک‌ متفاوتی به نام ZFNs است. در حدود 80 بیمار مبتلا به HIV که سلول‌های ایمنی در خونشان حذف شده بود، در این مطالعه وارد شده‌‌اند. محققان سپس ژنی را به نام CCR5 در این بیماران حذف کردند. HIV از این ژن برای ورود به سلول‌ها استفاده می‌کند. درمان براساس یک موتاسیون ژنی نادری است که به بعضی افراد ایمنی طبیعی در برابر بیماری اعطا می‌کند.

       یکی از شرکت کنندگان داوطلب در این کارآزمایی، مت چاپل (MatChappel- 52 ساله بود که بیشتر عمر بزرگسالی خود را با HIV گذرانده و شاهد تاثیر ویرانگر HIV/Aids بر جامعه همجنسگرایان سن‌فرانسیسکو است.

       مت، از زمانی که ژن سلول‌های ایمنی‌اش ویرایش و اصلاح شده‌اند، 2 سال است که دیگر هیچ داروی ضدویروس استفاده نمی‌کند.

       از این دست کارآزمایی‌های کوچک مواردی امیدوارکننده گزارش شده، اما باید نتایج آنها با احتیاط تفسیر شوند و نیاز به مطالعات بیشتری در این زمینه هست، اما نباید از حق گذشت که امیدواری‌های زیادی را برانگیخته‌اند.

BBC News