نتایج اولیه مطالعه بالینی مبنی بر آن بود که دارویی با نام SelG1 میتواند اپیزودهای حمله درد مرتبط با سیکل سل را تا 45 درصد کاهش دهد. بهعلاوه، این دارو ظاهرا بیخطر و تحملپذیر است.
شفا آنلاین:
گفته دکتر کنت آتاگ، سرپرست برنامه مدیریت و درمان بیماری سیکل سل در
دانشگاه کارولینای شمالی در چاپل هیل میگوید: «مبتلایان به بیماری سیکل
سل، عوارض متعددی را تجربه میکنند.
به گزارش
شفا آنلاین: شایعترین این عوارض، حملات درد است که
نیازمند مداخله پزشکی و گاه حتی بستری بیمارستانی است.»
همانطور
که میدانید، مبتلایان به بیماری وراثتی سیکل سل، گلبولهای قرمز با شکل
غیرطبیعی دارند. این سلولهای خونی داسی شکل، به دیواره عروق خونی چسبیده و
موجب کندی و گاه انسداد جریان خون میشوند.
این انسداد موجب خونرسانی
ضعیفتر و رسیدن اکسیژن کمتر به سلولهاست؛ حاصل، درد شدید عضلانی است. طبق
آمار اعلام شده از سوی مرکز پیشگیری و کنترل بیماریهای آمریکا، در حدود
یکصد هزار نفر از مردم این کشور به بیماری سیکل سل مبتلا هستند. کمخونی
داسی شکل حاصل یک جهش ژنی است که طی آن یک نوکلئوتید با باز آلی تیمین جای
خود را با یک نوکلئوتید دیگر با باز آلی آدنین عوض میکند. طبق جدیدترین
اطلاعات جمعیت شناختی، حدود 7 درصد جمعیت جهان ژن هموگلوبین معیوب دارند و
سالانه 300 تا 500 هزار نوزاد مبتلا به این اختلالات به دنیا میآیند. بیش
از 80 درصد آنها در کشورهای در حال توسعه متولد شده و زندگی میکنند. حدود
70 درصد مبتلا به بیماری سلولهای داسی شکل و بقیه از سندرمهای تالاسنی
رنج میبرند.
آتاگا
میافزاید: «ما درمانهای چندانی برای کنترل و غلبه بر این درد نداریم. هم
اکنون فقط داروی هیدروکسی اوره برای پیشگیری از وقوع اپیزودهای درد تجویز
میشود و بسیاری از بیماران، با وجود دریافت این درمان، باز هم از
اپیزودهای حاد درد رنج میبرند.»
SelG1،
یک آنتیبادی است که کاملا متفاوت با هیدروکسی اوره عمل میکند. SelG1 به
مولکول P سلکتین که مسئول انسداد جریان خون طبیعی است، حمله میکند. با
متوقف ساختن p سلکتین، خونرسانی برقرار میماند و از اپیزودهای حمله درد
پیشگیری میشود.
برای انجام مطالعه جدید، آتاگا و همکارانش بهطور کاملا
تصادفی 198 بیمار مبتلا به سیکل سل را تحت درمان با یکی از دو دوز وریدی
SelG1 یا یک دارونما قرار دادند.
بیماران یک دوز آغازین دارو را دریافت
کردند و دوز دیگر را 2 هفته بعد گرفتند. سپس یک دوز هر 4 هفته یکبار برای
50 هفته متوالی، یعنی در مجموع 14
دوز از سوی بیماران مورد استفاده قرار گرفت. طبق اظهار محققان این پروژه،
در طول سالی که مطالعه در حال انجام بود، بیماران دریافتکننده بالاترین
دوز SelG1، کاهش 45 درصدی در میزان حملات درد سیکل سل را تجربه کردند.
عوارض ناخواسته در 5 درصد بیماران دریافتکننده SelG1 گزارش شد. این عوارض
ناخواسته عبارت بودند از درد مفصلی، خارش، استفراغ، درد قفسه سینه، اسهال،
ضعف، درد عضلانی و درد معده. این مطالعه، دومین فاز از پروژه 3 مرحلهای
مورد نیاز برای درخواست تایید داروی جدید از سوی سازمان غذا و داروی
آمریکاست. طی این مطالعه، شرکت نوارتیس با شرکت داروسازی سلکسیز که
تولیدکننده و بنیانگذار این مطالعه است همکاری دارد. به گفته سخنگوی این
شرکت، نوارتیس هنوز تصمیم نگرفته که آیا مطالعه جامعتری برای این دارو
لازم است یا خیر و اگر لازم است، چه زمانی باید شروع شود.
دکتر
مگی فادر، متخصص خون و بدخیمیهای کودکان در بیمارستان کودکان نیکولاس در
میامی، میگوید: «این خیلی خوب است که بتوانیم بیش از یک دارو به این گروه
از بیماران پیشنهاد کنیم. هر چند که اطلاعات کافی برای اینکه بگوییم این
دارو بهتر از گزینه قبلی است نداریم.»
ایراد
دیگر این مطالعه، کوتاه بودن مدت آن است. مطالعه بعد از 12 ماه به پایان
رسیده، آیا پاسخدهی درمانی بیماران در بلندمدت هم به همین وضع است؟ دکتر
مگی فادر بر لزوم انجام مطالعات بزرگتر و طولانیتر تاکید میکند.
بیمارانی
که از ایپزودهای درد بیماری سیکل سل رنج میبرند، گاه درمانهای پرخطری را
میپذیرند یا از ضددردهای قوی اپیوئیدی استفاده میکنند که میتواند موجب
اعتیاد و وابستگی دارویی و نیز نیاز به افزایش دوز در درازمدت شود.
دکتر
فادر میافزاید: «بیشتر جمعیت بیمارانی که حملات درد شدید را تجربه
میکنند، نیازمند تجویز نارکوتیکها یا بستری بیمارستانی هستند. بنابراین،
داروهایی که بتوانند بیماری را تعدیل کنند یا از عوارض آن بکاهند بسیار
مقبولاند.»
نتایج
مطالعه امسال در پنجاه و هشتمین نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا که در
حال حاضر در سن دیگو در حال برگزاری است، ارائه خواهند شد. همچنین،
میتوان آنها را در شماره منتشر شده در تاریخ 3 دسامبر نشریه پزشکی
نیوانگلند مطالعه کرد.سپید
منبع: PRNewswire