دفلازاکورت، درمانی موثر در دیستروفی عضلانی دوشن

به گزارش شفا آنلاین،   دکتر روبرت گریگز، نورولوژیست مرکز پزشکی دانشگاه روچستر و محقق ارشد این مطالعه، می‌گوید: «بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن گزینه‌های درمانی محدودی دارند و نیاز مبرمی به درمان‌های اثربخش در آنها وجود دارد. این مطالعه نشان می‌دهد که دفلازاکورت شاید یک درمان مهم باشد برای به تاخیر انداختن پیشرفت بیماری.»

       تا کنون درمان تائید شده‌ای برای دیستروفی عضلانی دوشن وجود ندارد، هرچند کورتیکواستروئید پردنیزون اغلب برای درمان این وضعیت تجویز می‌شود. مطالعات متعددی که از حدود 20 سال پیش به سرپرستی دکتر روبرت گریگز آغاز شده، نشان داده‌اند که استفاده روزانه از کورتیکواستروئیدها می‌تواند حجم عضلانی را افزایش داده و دژنراسیون عضلانی را در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن آهسته می‌کند. به این ترتیب، توانایی آنها برای راه رفتن و حفظ عملکرد تنفسی طولانی‌تر می‌شود.

       به هرحال، برای بسیاری از بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن کورتیکواستروئیدها تجویز نمی‌شود، شاید به دلیل نگرانی از عوارض جانبی ناشی از استفاده طولانی‌مدت کورتیکواستروئیدها در کودکان.

       داروی کورتیکواستروئید دفلازاکورت برای تجویز در اروپا و دیگر مناطق به منظور درمان دیستروفی عضلانی دوشن تائید شده، اما هنوز برای طی روند تائید به‌وسیله سازمان غذا و دارو در آمریکا ارایه نشده است. مطالعات مختلفی که در این زمینه انجام شده، نشان داده‌اند که دفلازاکورت اثربخش و در مقایسه با دیگر کورتیکواستروئیدها، عوارض جانبی کمتری، به خصوص افزایش وزن کمتری، ایجاد می‌کند. دفلازاکورت در اواسط دهه 1990، در یک کارآزمایی بالینی فاز 3 در آمریکا بررسی شد. اما مدت زمان کوتاهی پس از کامل شدن کارآزمایی، کمپانی مسئول در تحقیق، تمایل خود را به آن از دست داد و داده‌ها هیچ‌گاه منتشر نشدند و تلاش‌ها برای گرفتن تائیدیه سازمان غذا و دارو مغفول ماند.

       با توجه به درخواست‌های بیماران و خانواده‌شان، دکتر روبرت گریگز و دیگران سال‌های زیادی را در تلاش بودند تا به داده‌های مطالعه اصلی دست یابند. در این سال‌ها، کمپانی دیگری به نام Maratho- Pharmaceuticals، حق دستیابی را به دفلازاکورت به دست آورد و تلاش کرد سازمان غذا و دارو را مجاب کند تا آن را به عنوان درمان دیستروفی عضلانی دوشن تائید کند. محققان هیچ‌گاه نتوانستند به داده‌های مطالعه اصلی دست یابند و در پایان به زحمت توانستند با اطلاعات جمع‌آوری شده از هر فرد، نتایج مطالعه را بازسازی کنند. این داده‌ها پایه و اساس مطالعه جدید را که در نشریه نورولوژی منتشر شده، تشکیل می‌دهد.

       نتایج این مطالعه، که دربرگیرنده 196 بیمار مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن است، نشان داده دفلازاکورت ایمن بوده و به‌طور اثربخشی قدرت عضلانی را حفظ می‌کند. همچنین با افزایش وزن کمتری در مقایسه با پردنیزون همراه است. داده‌های این مطالعه پایه و اساس دو درخواست جدید دارویی را تشکیل داده که در حال حاضر در انتظار تائید سازمان غذا و دارو به عنوان درمان دارویی دیستروفی عضلانی دوشن به سر می‌برند. اگر آنها تائید شوند، دفلازاکورت نخستین داروی تحریم شده در آمریکا برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن خواهد بود.