موافقت با ژن درمانی کودکان دراروپا

به گزارش شفاآنلاین : نخستین ژن درمانی برای کودکان که به وسیلهٔ دانشمندان ایتالیایی و شرکت انگلیسی تحقیق و توسعه 'گلاکسواسمیت کلاین' ابداع شده، برای گروه کوچکی از کودکان مبتلا به 'نقص ایمنی مختلط شدید' در اروپا، توصیه شده است. برای این کودکان پیوند استخوان جوابگو نیست.
سیستم ایمنی کودکانی که با این نقص متولد می شوند توانایی مقابله با عفونت های باکتریایی، قارچی و ویروسی را ندارد.
سالانه حدود 15 کودک در اروپا با این بیماری بسیار نادر ژنتیکی متولد می شوند که بدن آنها را از تولید نوعی گلبول سفید ناتوان می کند. این کودکان به ندرت بیش از دو سال عمر می کنند مگر اینکه سیستم ایمنی آنها به وسیله پیوند مناسب مغز استخوان احیا شود.
'نقص ایمنی مختلط شدید' بیماری 'نوزاد حبابی' نیز نامیده می شود زیرا کودکانی که این بیماری را دارند سیستم ایمنی آنها به قدری ضعیف است که باید در محیط های عاری از میکروب زندگی کنند.
انتظار می رود این درمان که استریمولیس نامگذاری شده است ظرف چند ماه مجوز بازاریابی از کمیسیون اروپا دریافت کند. در این صورت، استریمولیس پس از 'گلایبرا' ساخت شرکت 'یونیکور' که برای درمان نوعی نقصان نادر خونی در بزرگسالان به کار می رود، دومین ژن درمانی در اروپا محسوب خواهد شد.
سازمان غذا و داروی آمریکا هنوز هیچ روش ژن درمانی را تایید نکرده است، اما چند شرکت بیوتکنولوژی و دارویی آمریکا در حال توسعه محصولاتی در این زمینه هستند.
تحقیقات در حوزهٔ ژن درمانی به 25 سال پیش باز می گردد اما چندین اتفاق، شامل مرگ یک بیمار آمریکایی در سال 1999 و برخی نتایج ناموفق آزمایشگاهی در اواخر دههٔ 1990 و اوایل دههٔ 2000 مانع پیشروی و توسعه در این زمینه شد.
در حال حاضر، خوشبینی در این مورد با ابداع روش های بهتر جایگزینی ژن درون سلول رو به افزایش است.
مارتین اندروز مدیر بخش بیماری های نادر در شرکت گلاکسواسمیت کلاین معتقد است این فناوری اگرچه در مراحل ابتدایی توسعه است اما کارایی خود را ثابت خواهد کرد. او می گوید ما در صفحهٔ اول از فصل اول یک کتاب جدید دارویی هستیم.
به هر حال، برخی مشکلات هنوز وجود دارند که باید رفع شوند. مهم ترین مشکل قیمت گذاری این داروها است.
استریمولیس و گلایبرا در سال 2014 تاریخ ساز شدند و اولین داروهایی بودند که یک میلیون دلار قیمت گذاری شدند. اگرچه گلاکسواسمیت کلاین قیمتی برروی محصولش نگذاشته است اما منبعی نزدیک به این شرکت می گوید اگر استریمولیس تایید شود کمتر از یک میلیون دلار قیمت خواهد داشت.