تایید دارویی برای درمان کمبود مادرزادی فاکتور 10

به گزارش شفا آنلاین،این دارو برای درمان بیماری ارثی نادر خونریزی ناشی از کمبود فاکتور 10 کاربرد دارد. این دارو هم برای پیشگیری و هم برای کنترل خونریزی در این بیماران اندیکاسیون مصرف دارد و کاربرد آن برای جلوگیری از خونریزی در زمان انجام اقدامات تهاجمی و جراحی در این گروه از بیماران تائید شده است.

       ماده موثر این دارو پروتئین فاکتور 10 انسانی است که از پلاسما گرفته شده است. افرادی که دچار این بیماری هستند بسته به شدت نقصان فاکتور درصد بیشتری در خطر خونریزی و افزایش زمان انعقاد خون هستند. احتمال خونریزی داخل مفصلی و خونریزی‌های داخلی در این گروه از بیماران هم به شدت بالا است. این بیماری مادام‌العمر، محدود کننده و پرعارضه است که حتی ممکن است جان فرد را تهدید کند. زنان و مردان به یک اندازه به این بیماری مبتلا می‌شوند.

       درمان فعلی این بیماری استفاده از فاکتورهای خونی است که مشکلات خاص خود را دارد: جایگزینی فاکتورهای خونی به صورت غیرخاص (چند فاکتور مخلوط) احتمال بروز واکنش‌های حساسیتی را بیشتر کرده و نیز احتمال بروز انعقاد ناخواسته خونی و بروز عوارض ناشی از آن را هم افزایش می‌دهد. از آنجایی که هیچ درمان دارویی برای این حالت در دسترس نبود، کمیته محصولات دارویی برای مصرف انسانی آژانس دارویی اروپا این دارو را در خارج از مسیر معمول و با شتاب زیاد بررسی و درخواست صدور مجوز عرضه و تبلیغات را برای آن تایید کرد. مکانیسم طراحی شده برای انجام فرآیند بررسی خارج از نوبت این گونه داروها یکی از مکانیسم‌های اندیشیده شده بوسیله اتحادیه اروپا برای تسهیل دسترسی بیماران به داروهای جدید است.

       تایید این دارو پس از بررسی دو مطالعه تصادفی چند مرکزی کور نشده انجام گرفت. از آنجایی که بیماری کمبود مادرزادی فاکتور 10 بیماری با شیوع بسیار کم است تعداد شرکت کننده‌ها در این مطالعات پایین بود. در فاز 3 یکی از مطالعات در مجموع 207 مقطع خونریزی در 16 بیمار بررسی شد که شدت کمبود فاکتور 10 در آنها بین خفیف تا متوسط گزارش شد. در نهایت تاثیر درمان عالی ارزیابی شد (تا 98 درصد موفقیت). طی مدت انجام مطالعه هم 5 نفر از شرکت کننده‌ها تحت هفت اقدام تهاجمی و جراحی قرار گرفتند و در تمام آنها کواگادکس قبل از انجام مداخله مصرف شده و در پیشگیری از خونریزی غیر منتظره موثر نشان داد.

       در حال حاضر دو مطالعه چند مرکزی هم روی دو گروه از کودکانی که با کمبود فاکتور 10 به دنیا آمده‌اند، در حال انجام است.

       در بیانیه‌ای که توسط آژانس دارویی اروپا منتشر شده، آمده که با توجه به کم بودن میزان مبتلایان به این بیماری بررسی گسترده روی عوارض احتمالی یا تداخلات دارویی آن ممکن نیست، نتایج اعلام شده توسط شرکت تولید کننده دارو در مورد عوارض احتمالی دارو و تداخلات دارویی آن تایید مشروط شده، اما هر زمان که اطلاعات جدیدی در دسترس قرار بگیرد به اطلاعات بروشور دارویی اضافه خواهد شد.سپید
بولتن خبری اتحادیه اروپا