نتایج بی‌سابقه داروی جدید

به گزارش شفا آنلاین،   داده‌هایی که سازمان غذا و داروی آمریکا را مجاب کرد تا این دارو را تائید کند، همین چند هفته پیش منتشر شدند و درواقع، نتیجه فاز 3 کارآزمایی شناخته شده TOURMALINE-MM است که در پنجاه و هفتمین نشست سالیانه انجمن هماتولوژی آمریکا هم ارایه شد.

       در این کارآزمایی که در 26 کشور و با حضور 722 بیمار مبتلا به مالتیپل میلوما عود کرده و/یا مقاوم به درمان انجام شده، همه بیماران پیش از ورود به مطالعه حداقل یک بار درمان شده بودند و نیمی از آنها نیز تحت پیوند مغز استخوان قرار گرفته بودند، اما بیماری دوباره پیشرفت کرده بود.

نتایج نشان داد ترکیب سه‌گانه درمانی با ایکسازومیب، لنالیدوماید lenalidomide و دگزامتازون، در مقایسه با درمان دوگانه لنالیدوماید و دگزامتازون، به‌طور قابل توجهی بقای بیماران را بهبود می‌بخشد. متوسط بقای بدون پیشرفت بیماری در گروه درمان سه‌گانه 20/6 ماه و در گروه کنترل 14/7 ماه به دست آمد.

       البته این کارآزمایی همچنان ادامه دارد و تاکنون بیماران با میانه 23 ماه، پیگیری شده‌اند و داده‌های به دست آمده در مورد بقای کلی نارس هستند. تاکنون در این مطالعه، 171 بیمار فوت کرده‌اند که از این تعداد، 81 مورد در گروه ایکسازومیب و 90 مورد در گروه کنترل بوده است.

ستایش از نتایج بی‌سابقه دارو
       در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا که سال گذشته انجام شد، نتایج ترکیب سه‌گانه کارفیلزومیب carfilzomib همراه با لنالیدوماید و دگزامتازون، از کارآزمایی ASPIRE کاملا سروصدا به پا کرد و با عنوان «نتایج بی‌سابقه» ستایش شد. سه‌گانه کارفیلزومیب نشان داد متوسط بقای بدون پیشرفت بیماری در دریافت کنندگان این رژیم درمانی 3/26 ماه و در گروه درمان شده با لنالیدوماید و دگزامتازون 6/17 ماه است. همچنین، روند بهبود در بقای کلی بیماران نیز دیده شد (3/73 درصد در مقابل 65 درصد) که اختلاف مذکور میان بیماران دو گروه از نظر آماری معنی‌دار بودند.

       یکی از محققان در این مورد می‌گوید: «کارآزمایی ASPIRE بهبود نزدیک به 10 ماه را در بقای بدون پیشرفت بیماری نشان داد که واقعا خارق‌العاده است. از سوی دیگر، کارآزمایی TOURMALINE نشان از بهبود بقای بدون پیشرفت بیماری به مدت 6 ماه داشت که آن هم خوب است.» دو داروی کارفیلزومیب و ایکسازومیب خصوصیات مختلف عوارض جانبی دارند. ایکسازومیب خوراکی مصرف می‌شود که بعضی بیماران آن را ترجیح می‌دهند، زیرا می‌توانند درمان خود را در منزل انجام دهند. درمان با ایکسازومیب، خطر بسیار اندکی برای بروز نوروپاتی محیطی دارد. این عارضه با بورتزومیب bortezomib، نخستین مهارکننده پروتئازوم، بسیار دیده می‌شود. از سوی دیگر، پروفایل عوارض جانبی ایکسازومیب برجسته بودند و اختلاف بسیار کمی میان دو بازوی درمانی دیده می‌شد.

       در مطالعه TOURMALINE، تفاوتی در گزارش‌های عوارض جانبی یا هرنوع عارضه جدی دیگر میان دو بازوی درمانی دیده نشد. نوروپاتی محیطی در 27 درصد بیماران گروه ایکسازومیب و 22 درصد بیماران گروه پلاسبو دیده شد. فقط 2 درصد موارد گرید 3 بودند. همچنین هیچ علامت قلبی‌عروقی یا کلیوی هم دیده نشد. شایع‌ترین عارضه جانبی گرید 3 و بالاتر، عبارت بودند از نوتروپنی، ترومبوسیتوپنی و پنومونی. عوارض گوارشی نیز شامل اسهال، تهوع و استفراغ می‌شد. ترومبوسیتوپنی در 31 درصد بیماران گروه ایکسازومیب و 16 درصد بیماران گروه پلاسبو دیده شد، اما نیازی به ترانسفیوژن پیدا نکردند.

       هرچند کارآزمایی TOURMALINE در بیمارانی انجام شد که بیماری‌شان عود کرده یا مقاوم به درمان بودند، بعضی متخصصان ترجیح می‌دهند سه‌گانه ایکسازومیب را در بیمارانی هم که به تازگی مبتلا شده‌اند، تجویز کنند، به دلیل آنکه همه درمان‌ها خوراکی هستند و هم اینکه خطر نوروپاتی محیطی کاهش می‌یابد. در حال حاضر، استاندارد مراقبت در بیماران تازه تشخیص داده شده به مالتیپل میلوما، سه‌گانه bortezomib همراه با لنالینوماید و دگزامتازون است، اما برای بیمارانی که نمی‌توانند هر دو هفته یکبار برای تزریق bortezomib به کلینیک مراجعه کنند یا کسانی که در اثر مصرف bortezomib دچار نوروپاتی محیطی شده‌اند، می‌تواند تغییر درمانی را به سوی ایکسازومیب درنظر گرفت.

       با توجه به داروهای جدیدی که در حوزه درمانی بیماران مبتلا به مالتیپل میلوما ابداع شده‌اند، به نظر می‌رسد زمان شگفت‌انگیزی برای این بیماری است. از یک سو، داروهای جدیدی که در سال گذشته تائید شده‌اند و از دیگر سو، انجام تحقیقات برای آنکه چه زمانی از کدام‌یک از داروها استفاده شوند، این فرصت را در اختیار بیماران قرار داده تا عمر طولانی‌تر و بهتری داشته باشند.سپید
Medpage Today