کودکانی که به بیماری پومپه مبتلا هستند و تحت درمان قرار نمی‌گیرند، معمولا در کمتر 12 ماه بنابر دلایل قلبی یا تنفسی، جانشان را از دست می‌دهند.
شفاآنلاین>سلامت> پزشکان آمریکایی و کانادایی برای اولین بار توانسته‌اند زمانی که یک نوزاد هنوز در رحم مادرش قرار داشته، درمان یک بیماری نادر و کشنده ژنتیکی به نام «بیماری پومپه» را شروع کنند. این کودک به نام «آیلا» که حالا 16 ماه دارد، در وضعیت طبیعی به سر می‌برد
به گزارش شفاآنلاین:بیماری پومپه در نوزادان منجر به علائمی مانند بزرگ شدن قلب می‌شود.
کودکانی که به بیماری پومپه مبتلا هستند و تحت درمان قرار نمی‌گیرند، معمولا در کمتر 12 ماه بنابر دلایل قلبی یا تنفسی، جانشان را از دست می‌دهند.
از سال 2000 یک درمان استاندارد برای این بیماری به نام «ERT» وجود دارد، با این حال بسیاری از کودکان که با این درمان رشد کرده‌اند، هنوز با مشکلات متعددی دست‌وپنجه نرم می‌کنند.
اما پژوهشگران دانشگاه «کالیفرنیا، سان‌فرانسیسکو» (UCSF) و چندین دانشگاه دیگر شروع به یک آزمایش بالینی کوچک روی این روش کردند. در حقیقت آن‌ها ERT را زمانی که کودک هنوز در رحم در حال رشد بود، مورد استفاده قرار دادند.
به گزارش شفاآنلاین:بیماری پومپه در نوزادان منجر به علائمی مانند بزرگ شدن قلب می‌شود.
کودکانی که به بیماری پومپه مبتلا هستند و تحت درمان قرار نمی‌گیرند، معمولا در کمتر 12 ماه بنابر دلایل قلبی یا تنفسی، جانشان را از دست می‌دهند.
از سال 2000 یک درمان استاندارد برای این بیماری به نام «ERT» وجود دارد، با این حال بسیاری از کودکان که با این درمان رشد کرده‌اند، هنوز با مشکلات متعددی دست‌وپنجه نرم می‌کنند.
اما پژوهشگران دانشگاه «کالیفرنیا، سان‌فرانسیسکو» (UCSF) و چندین دانشگاه دیگر شروع به یک آزمایش بالینی کوچک روی این روش کردند. در حقیقت آن‌ها ERT را زمانی که کودک هنوز در رحم در حال رشد بود، مورد استفاده قرار دادند.
نظرشما
آخرین اخبار