تابستان گذشته بود که سازمان غذا و داروی ایالاتمتحده، FDA، مجوز نخستین ژندرمانی را برای استفاده عموم مردم صادر کرد
شفاآنلاین>سلامت> ژندرمانی، روش درمانی جدیدی است که با دستکاری ژنهای معیوب یا ناکارآمد، بیماریهایی مانند سرطان یا نابینایی ارثی را درمان میکند؛ اما هزینه این درمانها در مقایسه با درمانهای معمول سر به فلک میکشد.
به گزارش شفاآنلاین، تابستان گذشته بود که سازمان غذا و داروی ایالاتمتحده، FDA، مجوز نخستین ژندرمانی را برای استفاده عموم مردم صادر کرد. این دارو که «Kymriah» نام دارد، نوع خاصی از سرطان خون و مغز استخوان را هدف قرار میدهد و هر درمان آن ۴۷۵٬۰۰۰ دلار هزینه برمیدارد.
چند ماه بعدازآن، FDA دومین مجوز ژندرمانی را برای داروی «Luxturna» صادر کرد که برای درمان نوع نادری از بیماری ارثی شبکیه چشم به کار میرود و میتوان بینایی را به مبتلایان بازگرداند. شرکت سازنده دارو که «Spark Therapeutics» نام دارد، هزینه این درمان را ۸۵۰٬۰۰۰ دلار آمریکا اعلام کرده است.
[em](توضیح عکس بالای خبر: برای استفاده از هر دوز داروی Luxturna بایستی ۴۲۵هزار دلار پرداخت کرد)
اما مگر در ژندرمانی چه اتفاقی میافتد که چنین هزینه گزافی برای آن درخواست میشود؟ ژندرمانی عرصه درمانی نوینی است که طی سالهای اخیر در درمان سرطان به موفقیتهای چشمگیری دست یافته است. برای درمان سرطان، پژوهشگران سلولهای ایمنی بدن بیمار را از خون او استخراج میکنند و با دستکاری ژنتیکی، حسگرهای شناسایی سلولهای سرطانی را که خاموش شده بودند، فعال میکنند. با تزریق سلولهای بازفعالشده به بدن، سیستم ایمنی (Safety system)میتواند سلولهای سرطانی را هر جای بدن که باشند، تشخیص دهد و آنها را از بین ببرد.
تحقیقات آزمایشگاهی و آزمایشهای بالینی تأیید این روشهای درمانی، سالها زمان برده و میلیاردها دلار هزینه در پی داشته است. از منظر اقتصادی، شرکتهای داروسازی چارهای جز عرضه درمان با چنین قیمتهای گزافی ندارند؛ اما وقتی بیشتر بیماران نمیتوانند برای نجات جان خود چنین هزینههایی را پرداخت کنند، ارائه گرانقیمت درمان انقلابی چه توجیهی میتواند داشته باشد؟
برخی از مدیران شرکتهای داروسازی (Pharmacy)چنین استدلال میکنند که همین حالا هم مبتلایان به بیماریهای سخت، هزینههای سنگینی را برای سالهای طولانی پرداخت میکنند؛ درحالیکه هزینه یکبار درمان با روشهای نوین بهمراتب کمتر است. برای مثال، در ایالاتمتحده، بیماران مبتلا به هموفیلی سالانه نزدیک به ۳۰۰٬۰۰۰ دلار برای درمان خود هزینه میکنند و این درمان باید تا آخر عمرشان ادامه داشته باشد.
برخی از شرکتهای بزرگ داروسازی با ارائه تسهیلات مالی برای استفاده از ژندرمانی و عقد قراردادهای خاص با شرکتهای بیمه، امیدوارند که این درمان انقلابی را برای گستره وسیعتری از بیماران امکانپذیر کنند. برخی پژوهشگران هم امیدوارند که با توسعه این روش درمانی برای دیگر بیماریها بتوان هزینهها را کاهش داد؛ اما گردش مالی صنعت داروسازی در سطح بینالمللی که به صدها میلیارد دلار در سال بالغ میشود، نشان داده است که معادلات دیگری هزینههای دارو و درمان را تعیین میکنند.