روش پیشگامانه ژن درمانی برای لوسمی تأییدیه گرفت

به گزارش شفا آنلاین:این نخستین تأییدیه رسمی روش ژن درمانی CAR-T در جهان محسوب می شود؛ درحالیکه از استفاده آزمایشی این روش، مدت زمان کوتاهی می گذرد. این روش اوایل سال جاری میلادی به تیتر خبرها تبدیل شد و دانشمندان اعلام کردند که اتخاذ این رویکرد درمانی باعث نجات جان لایلا (Layla)، کودک خردسال مبتلا به لوسمی در انگلیس شد.

رویکرد ژن درمانی CAR-T شامل برنامه ریزی مجدد سلول های ایمنی بدن بیمار برای تقویت آنها در جهت هدف قرار دادن سلول های سرطانی است.

دارویی که موفق به کسب مجوز از سازمان غذا و دارو (FDA) آمریکا شده است، کیمریا (Kymriah) نام دارد و برای درمان لوسمی لنفوبلاستی حاد سلول B مورد استفاده قرار می گیرد. این سرطان، شایع ترین نوع سرطان کودکان در آمریکا محسوب می شود.

برای سنتز این دارو، نوعی از سلول های ایمنی موسوم به سلول های تی (T-cells) از بدن بیمار گرفته و به شرکت دارویی Novartis در نیوجرسی ارسال می شود. از ویروس ها برای قرار دادن یک ژن درون سلول ها استفاده می شود. ژن اقدام به کدگذاری برای یک پروتئین به نام گیزنده آنتی ژن کیمریک (CAR) می کند.

سپس این سلول ها مجددا به بدن بیمار تزریق می شوند. پروتئین اضافه شده کمک می کند تا سلول های تی اصلاح شده بتوانند با سلول های سرطانی مقابله کنند.  

در آزمایش این روش درمانی، میزان بهبودی در یک دوره درمانی 3 ماهه در بیمارانی که به سایر روش های درمانی پاسخ نداده بودند، 83 درصد گزارش شد. سازمان غذا و دارو (FDA)، مجوز استفاده از این روش درمانی را برای بیماران مبتلا به لوسمی زیر 25 سال که به سایر روش های درمانی پاسخ نداده اند یا بیماری آنها عود کرده است، صادر کرد.