به گزارش شفا آنلاین:این دارو برای درمان دیستروفی
عضلانی گیردل (girdle) تجویز خواهد شد. دکتر جان مندلین، مدیرعامل شرکت
آتیر فارما، میگوید: «اینکه داروی رزولاریس بتواند طی مسیر تایید تسهیل
شده برای داروهای اورفان تحت ارزیابی قرار گیرد، خبر خوبی برای ماست. قطعا
به ما کمک خواهد کرد که این دارو را هر چه سریعتر در دسترس بیماران
نیازمند مبتلا به این میوپاتی نادر قرار دهیم.»
روند
تسهیل شده تایید داروهای اورفان، برای داروهایی درنظر گرفته میشود که در
تشخیص یا درمان بیماریهای نادر کمککنندهاند. آتیر فارما، رزولاریس را
بهعنوان اولین دارو برای درمان میوپاتیهای نادر ناشی از افزایش فعالیت
سیستم ایمنی تحت تولید میدهد. رزولاریس، از پروتئینی طبیعی که از سلولهای
عضلات اسکلتی انسان آزاد میشود، به دست میآید. به اعتقاد شرکت
تولیدکننده، رزولاریس این قابلیت را دارد که گزینه درمانی مفیدی برای
مبتلایان به میوپاتیها نادر و کشنده ایجاد شده بهدلیل فعالیت سیستم ایمنی
شود
. این بیماری با درگیری بسیار زیاد سلولهای ایمنی تشخیص داده میشود.
میوپاتی عضلانی گیردل (LGMD)، به گروهی از میوپاتیهای نادر ژنتیکی اطلاق
میشود که بیش از 20 گونه دارند و برای هیچکدام از آنها هیچ درمان
تاییدشدهای وجود ندارد. بیش از 16 هزار نفر در آمریکا از این بیماری رنج
میبرند. در بیماری LGMD، ژن دیسفرلین عملکرد خود را از دست میدهد؛ در
نتیجه بیماران ضعف و ناتوانی عضلانی و آتروفی حاصل از حمله سلولهای ایمنی
به عضلات اسکلتی را تجربه خواهند کرد.سپید
منبع: PRNewswire