درمان هموفیلی به کمک ژن‌درمانی

شفا آنلاین:محققان روشی جدید برای درمان هموفیلی با ژن‌درمانی یافته‌اند.

به گزارش شفا آنلاین:هموفیلی نوعی بیماری ژنتیکی و خونی است که در آن به علت عدم وجود بعضی پروتئین‌ها، خون به‌خوبی منعقد نمی‌شود، درنتیجه در این بیماران هر ضربه کوچکی می‌تواند منجر به خونریزی شود. هموفیلی انواع مختلف دارد. مثلا در هموفیلی نوعی بی پروتئین خونی به نام فاکتور 9 وجود ندارد یا ناقص است.

درمان فعلی هموفیلی تزریق پروتئینی است که بدن این افراد به‌طور طبیعی نمی‌سازد. این پروتئین از خون‌های اهدایی مردم تهیه می‌شود و به‌صورت هفتگی یا دو بار در هفته باید به مبتلایان به هموفیلی تزریق شود. بااین‌حال باوجود تزریق هم ممکن است خونریزی‌های خودبه‌خودی بخصوص خونریزی مفصلی در مبتلایان به هموفیلی ایجاد شود که به‌مرورزمان موجب تخریب مفصل می‌شود. اینک محققین با ژن درمانی توانسته‌اند بدن فرد را وادار به تهیه پروتئین‌های فاکتور 9 کنند، به‌طوری‌که نیاز بیمار به تزریق این فاکتور انعقادی از بین می‌رود. محققان نوعی از ویروس را طراحی کرده‌اند که به کمک آن ژن موردنیاز بیمار را به سلول‌های کبد وی ارسال می‌کنند. این ژن درون سلول‌های کبد جای گرفته و دستور ساخت پروتئین‌های لازم را ارسال می‌کند. این روش درمانی در بیمارستان کودکان فیلادلفیا در حال آزمایش است و هنوز برای عموم مردم در دسترس نیست.سپید
منبع: Medscape