ضـرورت دارودرمـانـی زودهـنـگـام پـلی‌نـوروپـاتی آمـیلوئیـدی

 به گزارش شفا آنلاین،این تجزیه و تحلیل، بیماران با موتاسیون Val30Meرا شامل می‌شود که طی 5سال و نیم در دوره‌های مختلف تحت درمان قرار گرفته‌اند. نتایج نشان داد که درمان با وینداکل در صورتی که شروع درمان در مراحل اولیه بیماری باشد، موجب کاهش وخامت عصبی بیماری شده و وزن بدن را که اغلب با پیشرفت بیماری کاهش می‌یابد، حفظ می‌کند. طی بررسی‌ها، وینداکل از سوی بیماران به خوبی تحمل شد و هیچ عارضه جانبی جدیدی نداشت.

       دکتر کیوین ویلیامز، مدیر بخش مدیکال بیماری‌های نادر شرکت فایزر می‌گوید: «این یافته‌ها فواید درازمدت مداخله زودرس با وینداکل در بیماران علامت‌دار مبتلا به پلی‌نوروپاتی آمیلوئیدی ترنس تیرتین فامیلی خفیف را پراهمیت‌تر می‌کند. این آنالیز بر اساس ارزیابی طولانی‌مدت و آینده‌نگر تمام داروهای تحت مطالعه برای درمان پلی‌نوروپاتی آمیلوئیدی ترنس تیرتین فامیلی خفیف بوده است و به پزشکان و متخصصان دیدگاه تازه‌ای نسبت به مدیریت این بیماری می‌دهد.»

       پلی‌نوروپاتی آمیلوئیدی ترنس تیرتین فامیلی خفیف، یک بیماری نورودژنراتیو غیرقابل برگشت ژنتیکی، نادر و پیشرونده است که به میزان قابل‌توجهی کیفیت زندگی بیماران را مختل کرده و طبق محاسبات، 10هزار بیمار در سراسر دنیا از این بیماری رنج می‌برند. در صورت عدم درمان، مبتلایان به پلی‌نوروپاتی آمیلوئیدی ترنس تیرتین فامیلی خفیف طی گذشت 10 سال اولیه از شروع بیماری، جان خود را از دست می‌دهند. بیماری ناشی از یک موتاسیون روی ژن پروتئین ترنس تیرتین اتفاق می‌افتد و موجب تولید پروتئین‌های غیرپایدار ترنس تیرتین می‌شود که می‌تواند به صورت رسوب آمیلوئید در اعصاب و ارگان‌های بدن مشاهده شود که عملکرد طبیعی آن عضو را مختل می‌کند. وینداکل به‌طور اخص برای پایدار کردن پروتئین ترنس تیرتین طراحی شده و موجب پیشگیری یا کند کردن تشکیل پروتئین‌های غیرطبیعی پروتئین ترنس تیرتین و متعاقب آن، رسوب آمیلوئید می‌شود.