کارشناسان ویرایش ژنی میگویند پس از گذشت چهار دهه و مردن شمار بسیاری از افراد بالاخره در آستانه یافتن علاجی قطعی برای اچآیوی (ویروس ایدز) قرار داریم.
شفا آنلاین>سلامت>سه بیمار در کالیفرنیا به تازگی مورد تزریق مواد ژنتیکی به همراه آنزیمی به به نام 9CAS قرار گرفتهاند که مطالعات اولیه نشان میدهد میتواند بخشهایی از ماده ژنتیکی یا DNA ویروس را که در سلولهای انسانی گیر افتادهاند، حذف کند و کاملاً آن را از بین ببرد.
به گزارش شفا آنلاین:با استفاده از این فناوری ویرایش ژن کریسپر (CRISPR) درمان برای ویروس ایجاد کننده ایدز میتواند نزدیکتر از هر زمان دیگری در افق باشد.
داروهایی که ویروس را مهار میکنند اما آن را ریشهکن نمیکنند
تا میانه دهه ۹۰ میلادی، حکم مرگ قطعی بود تا اینکه
داروهای ضد ویروسی آن را به یک بیماری مزمن تبدیل کردند که مردم میتوانند با آن زندگی کنند. بیماران دچار عفونت اچآیوی حتی در صورت دسترسی به دارو، در معرض خطر بازگشت عفونت غیرفعال و پیشرفت احتمالی به ایدز قرار دارند.
گزینههای درمانی از زمانی که اچآیوی در اوایل دهه ۸۰ شناسایی شد، به طور قابلتوجهی تکامل یافتهاند. روند درمان از بیمارانی که باید چندین قرص در روز مصرف میکردند که حتی در ابتدا هم چندان مؤثر نبودند، به مصرف تنها یک قرص روزانه که تمامی بهترین درمانهای شناختهشده را در یکجا ترکیب میکند، تغییر یافته است.
این داروها که به عنوان درمانهای ضدویروسی یا داروهای روزانه شناخته میشوند، میزان ویروس در خون را به میزان غیرقابل تشخیص کاهش میدهند. این داروها مؤثر هستند، اما علاج قطعی نیستند. یافتن علاج قطعی اچآیوی برای دههها به دلیل روش منحصر به فردی که ویروس بدن انسان را تصرف میکند، برای دانشمندان دستنیافتنی بوده است. اچآیوی در سلولهای ایمنی بدن پنهان میشود، جایی که میتوانند خود را از نابودی توسط سایر سلولهای ایمنی محافظت کنند. این موضوع شکار و کشتن اچآیوی در بدن را دشوار میکند، زیرا خطر آسیب به سلولهای سالم نیز وجود دارد.
استفاده از قیچی ویرایش ژنی برای از بین بردن ویروسهای ایدز
کریسپر یا CRISPR به معنای تکرارهای کوتاه همسان متناوب خوشهبندی شده«است. این فناوری از سیستم ویرایش ژنومی اتفاقی که باکتریها بهعنوان یک سیستم دفاعی ایمنی از آن استفاده میکنند، گرفته شده است. پژوهشگران یک قطعه کوچک از RNA «راهنما» ایجاد میکنند که به اهداف خاصی روی رشتههایDNA درون یک سلول متصل میشود. RNA راهنما، همانطور که از نامش پیداست، آنزیم CAS9 را به سوی اهدافی روی DNA هدایت میکند. CAS9 مانند یک جفت قیچی میکروسکوپی، بخشهای مشخصشدهای از DNA را برش میدهد.
با این برش و در فقدان مواد اصلی ژنتیکی ویروس دیگر نمیتواند تکثیر و سلولها را عفونی کند.
با اینکه CRISPR روشی بسیار امیدوارکننده در زمینه درمان بیماریژهای مزمن است، اما بدون تضمین پوشش بیمه بسیار گران خواهد بود. به عنوان مثال، شرکت نوارتیس ژندرمانی برای یک بیماری ارثی ضعف عضلانی را با قیمت 2.125 میلیون دلار برای هر دوره درمان عرضه میکند.
بیشتر بخوانید:
فناوری کریسپر و انقلابی که در درمان بیماریهای لاعلاج به پا خواهد کرد
پژوهشگران شرکت زیستفناوری اکسیژن بیوتراپوتیکس مستقر در سانفرانسیسکو، دارویی به نام EBT101- تولید که به افراد مبتلا به اچآیوی تزریق میشود و آنها برای حدود یک سال پیگیری میشوند. این فناوری تاکنون به سه نفر مبتلا به اچآیوی تزریق شده و نشان داده شده است که بیخطر است. البته این بررسی هنوز در مراحل بسیار اولیه است و انتظار میرود دادههای اثربخشی آن سال بعد منتشر شود
. این سه نفر قبل از این بررسی داروهای ضد ویروسی مصرف میکردند تا میزان ویروس قابل تشخیص در خونشان کاهش یابد. اما به آنها دستور داده شد تا قبل از شروع این بررسی این داروها را قطع کنند.
این داروی تزریقی ژندرمانی شرکت اکسیژن بیوتراپوتیکس شامل یک RNA راهنما است که CAS9 را به سه بخش خاص از دیانای ویروس اچآیوی هدایت میکند تا برش داده شوند. با برش این بخشها، سلولهای آلوده به اچآیوی توانایی تکثیر را از دست میدهند و در نتیجه نمیتوانند عفونت ایجاد کنند.