سازمان غذا و داروی آمریکا ژن درمانی دیگری از شرکت بلوبرد بایو را برای درمان آدرنولکودیستروفی مغزی (ALD) تأیید کرد.
شفاآنلاین>سلامت>شرکت بلوبرد بایو اعلام کرد؛ ژن درمانی جدید برای نوعی اختلال عصبی
نادر (SKYSONA) می‌تواند از پیشرفت اختلالات عصبی در پسران با
آدرنولوکودیستروفی اولیه جلوگیری کند.
به گزارش شفاآنلاین:در ماه آگوست ژن درمانی Beti-cel این شرکت بعنوان گرانترین درمان
تاریخ با قیمت ۲ میلیون و ۸۰۰ هزار دلار برای یک بیماری خونی نادر به تأیید
رسید.
بیماری آدرنولکودیستروفی نوعی بیماری ژنتیکی است که به غشای عایق
سلول‌های عصبی در مغز (غلاف میلین) آسیب می‌رساند، این بیماری در اثر جهش
ژنی به نام ABCD۱ ایجاد که به تجمع اسید‌های چرب در مغز و نخاع منجر می‌شود
و به طور معمول در پسران بین ۳ تا ۱۲ سال رخ می‌دهد.
نظرشما
آخرین اخبار