امید برای بیماران SMA؛ ورود تنها داروی خوراکی این بیماری به کشور

شفاآنلاین>سلامت>مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران با اعلام ورود اولین محموله داروی ریسدیپلام (Risdiplam) با نام تجاری اِوریسدی (Evrysdi) به کشور، گفت: این دارو نخستین داروی خوراکی بیماری اس ام ای در جهان بوده و با فاصله کمی بعد از ورود به بازارهای جهانی وارد ایران شده است.

  به گزارش شفاآنلاین:سعید اعظمیان مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران با اعلام ورود اولین محموله داروی ریسدیپلام (Risdiplam) با نام تجاری اِوریسدی (Evrysdi) تولید شرکت دارویی رش سوئیس در روز شنبه (۱۵مرداد) از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی (ره) به کشور، گفت: این دارو نخستین داروی خوراکی بیماری اس ام ای در جهان بوده و با فاصله کمی بعد از ورود به بازارهای جهانی وارد ایران شده است که بزودی و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت در دسترس بیماران اس ام ای قرار می‌گیرد.

وی با این توضیح که در حال حاضر بیش از پنج هزار بیمار اس ام ای در دنیا از این دارو استفاده می‌کنند، افزود: این دارو در سال ۲۰۲۰ تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال ۲۰۲۱ تایید آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت کرده است و سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال ۱۴۰۰ و به فاصله کمتر از یکسال از تاییدیه‌های بین‌المللی، تایید کرد و امروزه این داروی درمانی خوراکی در بیش از ۸۶ کشور مورد تایید است.

اعظمیان با اعلام اینکه بر اساس تازه‌ترین اطلاعات انجمن اس ام ای ایران، هم اکنون ۶۰۹ بیمار مبتلا به اس ام ای در کشور ثبت شده‌اند، ادامه داد: بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی-نخاعی یک بیماری ژنتیکی پیش‌رونده و نادر بوده و شایع‌ترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان است که از هر ۱۱ هزار نوزاد متولد شده در دنیا، یک نفر به این بیماری مبتلا است و با تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو برای مجوز ورود این دارو به کشور، برای نخستین بار نویدبخش درمان بیماران مبتلا به اس ام ای شده است.

وی گفت: بیماری اس ام ای در اثر حذف یا جهش در یک ژن خاص رخ می‌دهد که در نتیجه آن پروتیئن اس ام ان (SMN) کاربردی در سطح بدن کاهش یافته و عملکرد عضلات در همه نواحی و ارگان‌های بدن تحلیل می‌رود، که خوشبختانه با مصرف خوراکی و روزانه این داروی جدید به تامین و بالا نگه داشتن سطح این پروتئین در سیستم اعصاب مرکزی و محیطی کمک می‌شود و بر اساس مطالعات انجام گرفته مصرف این دارو موجب بهبود شرایط عضلانی و حرکتی بیماران خواهد شد.

مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران همچنین گفت: این دارو برای بیماران اتروفی عضلانی نخاعی با سن دو ماه به بالا تاییدیه مصرف دارد و سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی استفاده از این دارو را در نوزادان زیر دو ماه نیز تایید کرده است.

وی یادآور شد: داروی اِوریسدی توسط چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از ۴۵۰ بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شرکت‌کننده در مطالعه دارو، بیشترین تعداد افراد شرکت‌کننده در مطالعات بیماری اس ام ای است. افراد شرکت‌کننده در این مطالعات شامل افراد مبتلا به اس ام ای از بدو تولد تا سن ۶۰ سالگی بوده‌اند.

اعظمیان ادامه داد: در این مطالعات ایمنی و اثربخشی دارو در بیماران تازه متولد شده بدون علامت که با تست ژنتیک تشخیص داده شده‌اند، افراد مبتلا به همه تایپ‌های بیماری اس ام ای ، و افرادی که قبلا از داروی‌های دیگری استفاده نموده‌اند مورد بررسی قرار گرفته است. اثربخشی داروی Evrysdi در بهبود شاخص‌های کیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون کمک، بلع غذا و کاهش نیاز به بستری شدن در بیمارستان، و همچنین بهبود توانایی‌های حرکتی دیگر به اثبات رسیده است.