هموفيلي از بيماري‌هاي ارثي به شمار مي رود که توان بدن براي ايجاد لخته و انعقاد خون براي جلوگيري از خونريزي در صورت پاره شدن رگ مختل مي شود
شفاآنلاین>سلامت> گروهي از محققان آمريکايي در مرحله نخست يک آزمايش باليني موفق شدند با استفاده از ژن درماني، اپيزودهاي خونريزي را در بيماران مبتلا به هموفيلي بي متوقف سازند.
به گزارش شفاآنلاین، هموفيلي از بيماري‌هاي ارثي به شمار مي رود که توان بدن براي ايجاد لخته و انعقاد خون براي جلوگيري از خونريزي در صورت پاره شدن رگ مختل مي شود.
هموفيلي «آ» (هموفيلي نوع کلاسيک)(نقص فاکتور انعقادي هشت) شايعترين شکل اين اختلال است.
بيماري(disease) هموفيلي «بي» در نتيجه حذف يا کاهش سطح فاکتور 9 (factor IX) فعال در خون ايجاد مي‌شود.
فاکتور 9 يک عامل منعقدکننده خون در افراد مبتلا به هموفيلي بي است. محققان(researchers) بيمارستان فيلادلفيا در آمريکا در آزمايشي متوجه شدند که تزريق داخل وريدي يک ويروس بي ضرر حامل ژني براي ساخت فاکتور 9، بيماران را قادر مي سازد با توليد سطوح پايداري از اين عامل انعقاد کننده خون از اپيزودهاي ناتوان کننده خونريزي جلوگيري کنند.
آنها متوجه شدند بيماران با دريافت اين تزريق ديگر به استفاده از درمان هاي پيشگيرانه نيازي ندارند؛ ژن درماني نياز بيماران را به تزريق هاي داخل وريدي فاکتور ساختگي انعقاد خون، تقريبا برطرف مي سازد.در اين آزمايش 10 مرد يک تزريق داخل وريدي از يک ويروس بي ضرر حامل ژني براي ساخت فاکتور 9 دريافت کردند.
محققان متوجه شدند کبدهاي اين افراد تا 18 ماه بعد به طور متوسط 34 درصد سطح عادي فاکتور 9 مي سازد.
آنها در مجله The New England Journal of Medicine نوشتند اين ميزان به اندازه اي است که 9 نفر از اين 10 بيمار هيچ اپيزود خونريزي نداشته اند.علاوه بر اين، هشت نفر از اين 10 بيمار ديگر به تزريق چند روز يکبار فاکتور 9 نيازنداشتند.
پيش از اين آزمايش هاي ژن درماني براي هموفيلي بي به خوبي انجام نمي شد؛ زيرا سيستم هاي ايمني بدن بيماران اين سلول هاي تغيير يافته يا سلول هايي را که به اندازه کافي فاکتور 9 نمي ساختند از بين مي برد.فقط 20 درصد بيماران مبتلا به هموفيلي، به شکل بي اين بيماري مبتلايند اما تلاش ها براي استفاده از ژن درماني براي شايع ترين نوع اين بيماري که هموفيلي نوع آ است همچنان ادامه دارد.هموفيلي به ندرت در زنان ديده مي شود زيرا وابسته به کروموزوم X است.
به گزارش شفاآنلاین، هموفيلي از بيماري‌هاي ارثي به شمار مي رود که توان بدن براي ايجاد لخته و انعقاد خون براي جلوگيري از خونريزي در صورت پاره شدن رگ مختل مي شود.
هموفيلي «آ» (هموفيلي نوع کلاسيک)(نقص فاکتور انعقادي هشت) شايعترين شکل اين اختلال است.
بيماري(disease) هموفيلي «بي» در نتيجه حذف يا کاهش سطح فاکتور 9 (factor IX) فعال در خون ايجاد مي‌شود.
فاکتور 9 يک عامل منعقدکننده خون در افراد مبتلا به هموفيلي بي است. محققان(researchers) بيمارستان فيلادلفيا در آمريکا در آزمايشي متوجه شدند که تزريق داخل وريدي يک ويروس بي ضرر حامل ژني براي ساخت فاکتور 9، بيماران را قادر مي سازد با توليد سطوح پايداري از اين عامل انعقاد کننده خون از اپيزودهاي ناتوان کننده خونريزي جلوگيري کنند.
آنها متوجه شدند بيماران با دريافت اين تزريق ديگر به استفاده از درمان هاي پيشگيرانه نيازي ندارند؛ ژن درماني نياز بيماران را به تزريق هاي داخل وريدي فاکتور ساختگي انعقاد خون، تقريبا برطرف مي سازد.در اين آزمايش 10 مرد يک تزريق داخل وريدي از يک ويروس بي ضرر حامل ژني براي ساخت فاکتور 9 دريافت کردند.
محققان متوجه شدند کبدهاي اين افراد تا 18 ماه بعد به طور متوسط 34 درصد سطح عادي فاکتور 9 مي سازد.
آنها در مجله The New England Journal of Medicine نوشتند اين ميزان به اندازه اي است که 9 نفر از اين 10 بيمار هيچ اپيزود خونريزي نداشته اند.علاوه بر اين، هشت نفر از اين 10 بيمار ديگر به تزريق چند روز يکبار فاکتور 9 نيازنداشتند.
پيش از اين آزمايش هاي ژن درماني براي هموفيلي بي به خوبي انجام نمي شد؛ زيرا سيستم هاي ايمني بدن بيماران اين سلول هاي تغيير يافته يا سلول هايي را که به اندازه کافي فاکتور 9 نمي ساختند از بين مي برد.فقط 20 درصد بيماران مبتلا به هموفيلي، به شکل بي اين بيماري مبتلايند اما تلاش ها براي استفاده از ژن درماني براي شايع ترين نوع اين بيماري که هموفيلي نوع آ است همچنان ادامه دارد.هموفيلي به ندرت در زنان ديده مي شود زيرا وابسته به کروموزوم X است.
نظرشما
آخرین اخبار