مطالعات دارودرمانی دیستروفی عضلانی دوشن

به گزارش شفا آنلاین، البته جمعیت‌های نمونه به علت شیوع کم بیماری اغلب کوچک‌اند. در بیشتر اطلاعات موجود در زمینه دارودرمانی دیستروفی عضلانی دوشن، درمان با گلوکوکورتیکوییدها مطرح است. مطالعات بالینی تصادفی آینده نگر که در آنها گروه کنترل از دارونما استفاده کرده‌اند، روی مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن نشان داد که پس از 6 ماه درمان با گلوکوکورتیکوییدها، بیماران افزایش قوای عضلانی، کند شدن روند تحلیل عضله، کاهش خطر اسکولیوز و افزایش عملکرد ریوی را گزارش کردند.

 دوزاژ مطلوب در این مطالعات، پردنیزون 75/0 میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن در روز است. حداکثر دوز روزانه 40-30 میلی‌گرم برای این گروه دارویی پیشنهاد شده است. دستورالعمل‌های اخیر شروع گلوکوکورتیکوییدها را در تمام مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن در زمانی که عملکرد موتور در آنها ثابت شده توصیه کرده‌اند. هدف، کند کردن روند بیماری قبل از کاهش عملکرد موتور است. تصمیم‌گیری در مورد درمان بیماران با گلوکوکورتیکوییدها برای مدت بیش از 6 ماه، باید به طور فردی و با ارزیابی خطرات در مقابل فواید انجام شود. یک مطالعه گذشته نگر، بیماران درمان شده با گلوکوکورتیکوییدها برای مدت زمان متوسط 8 سال را با بیمارانی که مقدار قابل‌توجهی از این گروه دارویی دریافت نکرده بودند مقایسه کرد. در بیماران تحت‌درمان با گلوکوکورتیکوییدها، توانایی حرکات مستقل و بدون کمک 3/3 سال بیشتر از بیمارانی بود که درمان گلوکوکورتیکوییدها را دریافت نکردند.

       به علاوه، شیوع اسکولیوز به میزان قابل‌توجهی در گروه تحت‌درمان با گلوکوکورتیکوییدها کمتر بود. با وجود فواید، در بیماران گروه مصرف‌کننده گلوکوکورتیکوییدها، به میزان قابل‌توجهی میزان شکستگی‌های استخوان‌های دراز و شکستگی‌های فشاری مهره‌ها کمتر بود. اگر تصمیم بر این است که بیماران برای دوره طولانی‌تری تحت‌درمان با گلوکوکورتیکوییدها باشند، عوارض ناخواسته باید مورد توجه قرار گیرند.

الگوهای آلترناتیو برای تجویز روزانه گلوکوکورتیکوییدها مورد بررسی بوده‌اند. در مقایسه با تجویز روزانه، تجویز یک روز در میان گلوکوکورتیکوییدها در ماه ششم موجب کاهش در توان حفظ قدرت عضلانی شد، بنابراین، تجویز یک روز در میان توصیه نمی‌شود. یک مطالعه آینده نگر تصادفی با استفاده از دارونما و دوسوکور، مصرف کورتیکواستروییدها فقط در تعطیلات آخر هفته را با مصرف روزانه پردنیزون مقایسه کرد، که تفاوت قابل‌توجهی در نتایج درمانی 2 گروه مشاهده نشد. یک مطالعه آینده نگر مقطعی، فواید تجویز طولانی‌مدت متناوب(10 روز دارو،10 روز استراحت) را با تجویز روزانه کورتیکواستروییدها در مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن مقایسه کرد. متوسط سن از دست رفتن مستقل حرکات در گروه دریافت‌کننده دوز متناوب، 12 سال و در گروه دریافت‌کننده دوز روزانه، 5/14 سال بود.

       هم‌اکنون دو داروی جدید اتپلیرسن(Eteplirsen) و دریزاپرسن(Drisapersen) اثرات مثبتی در گروه کوچکی از مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن که موتاسیون خاصی داشتند ایجاد کرده‌اند. مراحل اولیه مطالعات روی این دو داروی جدید، فایده و تغییر قابل‌توجهی در آزمون قدم زدن در 6 دقیقه را نشان داده است.