چراغ سبز به نخستین ژن‌درمانی کودکان در اروپا

       سالانه در اروپا 15 کودک متولد می‌شوند که نمی‌توانند گلبول‌های سفید خون تولید کنند و اگر تحت پیوند مغز استخوان قرار نگیرند، بیشترین میزان طول عمر آنها که می‌توان انتظار داشت، 2 سال است. این بیماران به چنان درجه‌ای از ضعف می‌رسند که باید اغلب در حبابی که کاملا استریل است، باقی بمانند.

       انتظار می‌رود طی چند ماه آینده، این روش درمانی به دومین شیوه ژن درمانی تبدیل شود که در اروپا تائید شده است. درمان دیگر، به نام Glybera از UniQureT به جای کودکان، بزرگسالان را درمان می‌کند. تاکنون هیچ نوعی از ژن‌درمانی در آمریکا و بوسیله سازمان غذا و دارو تائید نشده، اما Bluebird Bio امیدوار است محصولات آنها توسعه یافته و BristolMyersSquibb نیز در تلاش است تا در این زمینه درگیر شده و سهمی داشته باشد.

       این تحقیق به حدود یک‌ربع قرن پیش بازمی‌گردد و از زمان مرگ یک بیمار در آمریکا در سال 1999 و بعضی نتایج ضعیفی که از کارآزمایی‌ها به دست آمده، موانع زیادی در این زمینه وجود داشته است. امید می‌رود آینده درخشان‌تر باشد. رئیس واحد بیماری‌های نادر درGSK، به آینده درمان این بیماری‌ها بسیار امیدوار است. وی قبول دارد که چالش‌های بسیاری وجود دارد، مثلا مغز استخوان برداشته شده، تغییر یابد و سپس دوباره به بدن بازگردانده شود.

       قیمت‌گذاری این روش درمانی نیز از دیگر مشکلات است که محدودیت‌هایی ایجاد می‌کند و GSK نیز از هرگونه اظهارنظری در مورد هزینه‌ها سرباز می‌زند. انتظار می‌رود زمانی که Strimvelis وارد بازار شود، قیمت آن کمتر از 1 میلیون دلار باشد.سپید