درمان سندروم داون درموش‌ها

به گزارش شفا آنلاین ، در این مطالعه فرایند درمان با دوز منفرد این ترکیب، مخچه‌های موش‌ها را قادر ساخت به اندازه نرمال رشد کنند.   ترکیب مزبور مولکول کوچکی به نام sonic hedgehog pathway agonist گزارش شده است.   اکثر افراد مبتلا به سندروم داون دارای مخچه‌هایی هستند که حدود 60 درصد اندازه نرمال‌اند.   روجر ریورز و همکارانش در این مطالعه موش‌های مبتلا به سندروم داون را با ترکیبی که تصور می‌شد، رشد مخچه را نرمال کند، درمان کردند و مشخص شد این ترکیب دارای عملکرد مناسبی است.   با این حال، آنچه آن‌ها انتظار نداشتند اثرات این ترکیب بر روی یادگیری و حافظه بود، زیرا این دو مشخصه به طور کلی توسط هیپوکامپوس و نه مخچه کنترل می‌شوند.   سندروم داون زمانی ظاهر می‌شود که افراد دارای سه نسخه از کروموزم 21 هستند.   در نتیجه این موضوع، اشخاص مبتلا به این عارضه دارای نسخه‌های اضافی بیش از 300 ژن بر روی کروموزوم‌ها هستند، که این امر به نارسایی‌های هوشی، مشخصه‌های منحصربه‌فرد چهره و گاهی اوقات مشکلات قلبی و دیگر عوارض سلامتی منجر می‌شود.   چون چنین عارضه‌ای دارای ژن‌های فراوانی است، توسعه درمان‌های لازم برای آن روندی بسیار چالش‌برانگیز است.   در آزمایش‌های جدید، ریورز و همکارانش از موش‌هایی بهره بردند که از لحاظ ژنتیکی طوری مهندسی شده بودند که دارای المثنی‌های اضافی معادل نیمی از ژن‌های موجود بر روی کروموزوم 21 انسانی بودند.   موش‌های مزبور مشخصه‌های فراوانی مشابه ویژگی‌های موجود در افراد مبتلا به این سندروم را دارا بودند.   از میان این خصوصیات می‌توان به مخچه‌های نسبتا کوچک، دشواری در یادگیری و به یادآوردن چگونگی راهبری از خلال یک فضای آشنا اشاره کرد.   تزریق منفرد ترکیب به کاررفته در این مطالعه به بدن موش‌ها در روز تولدشان و زمانی که مخچه‌هایشان هنوز در حال رشد بود، صورت گرفت.   این سوژه‌ها توانستند به طور کامل رشد مخچه‌ها را در دوران بزرگسالی با یک تزریق منفرد نرمال کنند.   دانشمندان هشدار دادند استفاده از این ترکیب برای افراد مبتلا به سندروم داون هنوز ثابت نشده، اما آزمایش‌های آن‌ها نویدی برای توسعه داروهای نظیر آن است.   جزئیات این مطالعه در مجله Science Translational Medicine منتشر شد.