بیمارانی که «دریافت دارو» آرزویشان است

شفا آنلاین>سلامت>روزها برای ما بسیار اهمیت دارد؛ شاید دولت بخواهد یک یا دو سال دیگر برای واردات دارو به ما قول دهد، اما این بیماری روز به روز پیشرفت می‌کند و ما توانایی خود را از دست می‌دهیم. در تیپ یک که وضعیت بدتر است و هر لحظه تاخیر، مرگ و زندگی بیمار را تحت تاثیر قرار می‌دهد.
 

به گزارش شفا آنلاین:حدود دوسال پیش بود که بعد از تجمع بیماران اس‌ام ای و حضور رییس جمهور در بین آنان، آیت الله رییسی ضمن ابراز همدردی با خانواده‌های بیماران اطمینان داد که دولت برای رفع مشکلات دارو و درمان کشور بویژه بیماران خاص مانند از جمله بیماران «اس‌ام ای» همه توان خود را بکار خواهد گرفت. رئیس جمهور در خصوص روش‌های تامین دارو برای بیماران خاص از جمله «اس‌ام ای» دستور داد، داروی مورد نیاز بیماران در اسرع وقت برای یک دوره زمانی میان‌مدت و بلندمدت تهیه و با سازوکار مناسب در اختیار خانواده بیماران قرار گیرد و همزمان مراکز دانشگاهی و دانش‌بنیان نیز، اثربخشی آن را مورد بررسی قرار دهند تا بعد از اتمام این دوره، تصمیمات لازم در این زمینه اتخاذ شود.

در مردادماه سال گذشته ورود نخستین محموله داروی بیماران اس‌ام‌ای توسط سازمان غذا و دارو اعلام شد. به گفته بهرام دارایی، رییس وقت سازمان غذا و دارو داروی اسپینرازا به عنوان اولین داروی تامین شده بیماران «اس‌ام ای» وارد کشور شد و پس از آن نیز داروی بعدی نیز تامین و با هماهنگی معاونت درمان وزارت بهداشت در دسترس این بیماران قرار خواهد گرفت.

بعد از مدتی مدیر کل وقت امور دارو و مواد تحت کنترل سازمان غذا و دارو نیز از ورود دومین محموله دارویی خبر داد و اعلام کرد: محموله دارویی بیماران اس‌ام‌ای با نام «ریسدیپلام» با پیگیرهای شخص رئیس جمهور برای رفع مشکلات دارویی این بیماران وارد کشور شده است و به زودی محموله‌های دیگر دارویی مبتلایان به اس‌ام‌ای نیز تامین می‌شود.

اما به گفته بیماران و اعضای موسسه بیماران اس‌ام ای این دارو فقط در اختیار بیماران کمتر از ۱۲ سال قرار گرفته و علیرغم امید فراوان بیماران بزرگسال این دارو به دست آن‌ها نرسیده است در این خصوص با برخی بیماران و خانواده‌هایشان که در انتظار دارو هستند، گفت‌وگو کردیم.

پدرم کشاورز بود و برای تامین هزینه‌های درمانم زمین‌های کشاورزی‌اش را فروخت

    ما در لرستان زندگی می‌کردیم و پدرم کشاورز بود و برای اینکه بتواند هزینه‌های درمان را تامین کند یکی یکی زمین‌های کشاورزی‌اش را فروخت تا بتواند ما را برای درمان به تهران بیاورد و پیگیری‌های زیادی هم کرد، اما به نتیجه نرسید.

مهدی ۲۹ سال دارد و به تیپ ۳ بیماری اس‌ام ای مبتلاست. وی درباره شروع بیماری‌اش می‌گوید: «قبل از یک سالگی متوجه بیماری‌ام شدند و از همان زمان پدر و مادرم برای درمان من و دو برادر دیگرم که آن‌ها هم به بیماری اس‌ام ای مبتلا هستند، تلاش کردند.»

وی با بیان اینکه به دلیل انحراف ستون فقرات مجبور به عمل اسکولیوز شده است، ادامه می‌دهد: «ما در لرستان زندگی می‌کردیم و پدرم کشاورز بود و برای اینکه بتواند هزینه‌های درمان را تامین کند، یکی یکی زمین‌های کشاورزی‌اش را فروخت تا بتواند ما را برای درمان به تهران بیاورد و پیگیری‌های زیادی هم کرد، اما به نتیجه نرسید. در حال حاضر به دلیل سقوط از درخت از کارافتاده شده و ده سالی است که خودم هزینه زندگی را تامین می‌کنم.»

یکی از چالش‌هایم حمل و نقل است

مهدی درباره سختی‌هایی که در کارش به دلیل وجود بیماری ایجاد شده، تصریح می‌کند: «از آن به بعد من در فضای مجازی شروع به کار کردم و مدیریت شبکه‌های ورزشی را آغاز کردم و در حال حاضر چند سالی است که خبرنگار حوزه ورزش هستم. یکی از چالش‌های من حمل و نقل است و باید برای کارم در جلسات مختلف حضور داشته باشم، از طرفی شرایط بیماری، حضور در این جلسات را برایم سخت می‌کند و از سوی دیگر نیز شهرداری تهران یک سیستم حمل و نقل برای افراد دارای معلولیت دارد اما خیلی غیرفعال است و اگر از دو روز قبل هم با آن تماس بگیری، باز هم روز مشخص نمی‌آیند. چند بار قصد داشتم از این سیستم استفاده کنم و تماس گرفتم، اما نیامدند و برای همین قید استفاده از وسایل حمل و نقل ویژه معلولان که شهرداری تهران مدیریت می‌کند را زدم. بخاطر ویلچر نیز جابجایی با اسنپ هم خیلی سخت است و هزینه اضافی نیز باید بپردازم.»

وی با اشاره به ورود و توزیع داروی بیماران اس‌ام ای می‌گوید: «رییس جمهور بعد از تجمعی که بیماران اس‌ام ای داشتند دستور دارند که دارو برای همه بیماران وارد شود اما برخلاف دستور ایشان که اعلام کردند دارو برای همه بیماران وارد شود، دارو خیلی محدود وارد شد و صرفا به افراد زیر ۱۲ سال این دارو داده شد. من در این مدت دو سال، بیماری‌ام پیشرفت زیادی داشته است دو سال پیش خیلی از کارهای شخصی‌ام را می‌توانستم انجام دهم اما الان قادر به انجام آن‌ها نیستم خیلی از افراد مبتلا به اس‌ام‌ای از کار افتاده شده‌اند.»

    امیدواریم همانطور که رهبری اظهار داشتند، به جایی برسیم که بیمار به جز درد و رنج بیماری دغدغه دیگری نداشته باشد.

به گفته مهدی انتهای مسیری که در حال حاضر او و بسیاری از بیماران مبتلا به اس‌ام ای طی می‌کنند مشخص نیست و معتقد است فعلا فقط پسرفت می‌کنند تا وقتی هم که دارو نباشد کاردرمانی برای ما پاسخگو نیست. وی ادامه می‌دهد: «ما باید دارو مصرف کنیم و بعد از دارو نیز تمهیداتی باید برای کادردرمانی و….اندیشیده شود. من زانوهایم را مجبور شدم عمل کنم و از طرفی دچار مشکلات تنفسی هستم و هر روز که می‌گذرد یک تعدادی مشکلات به بیماری‌ام اضافه شده و از نظر جسمی ضعیفتر می‌شوم.»

او دو برادر ۳۸ و ۴۱ ساله دارد و برادرانش نیز به بیماری اس‌ام ای مبتلا هستند، مهدی درباره وضعیت بیمه و هزینه درمان می‌گوید: «بیمه خاصی نداریم و از بیمه خدمات درمانی استفاده می‌کنیم از طرفی موضوع حق پرستاری است و با توجه به اینکه بیماری ما کاملا پیشرفته است، مادرم توان کمک ندارد و حق پرستاری هم نمی‌گیریم. البته تعدادی از بیماران که ضایع نخاعی ثبت شده‌اند توانسته‌اند حق پرستاری دریافت کنند. امیدواریم همانطور که رهبری اظهار داشتند به جایی برسیم که بیمار به جز درد و رنج بیماری دغدغه دیگری نداشته باشد.

بیماری اس ام ای روز به روز پیشرفت می‌کند

    روزها برای ما بسیار اهمیت دارد؛ شاید دولت بخواهد یک یا دو سال دیگر برای واردات دارو به ما قول دهد، اما این بیماری روز به روز پیشرفت می‌کند و ما توانایی خود را از دست می‌دهیم. در تیپ یک که وضعیت بدتر است و هر لحظه تاخیر،  مرگ و زندگی بیمار را تحت تاثیر قرار می‌دهد.

خواهر فرناز پورکاره عضو هیات موسس انجمن بیماران اس‌ام ای نیز به بیماری اس‌ام ای مبتلا است، وی درباره وضعیت بیماری خواهرش می‌گوید: «خواهرم بچه دوم خانواده است و علیرغم این که این بیماری یک بیماری ژنتیک است و ما در خانواده‌مان سابقه چنین بیماری نداشته‌ایم، اما خواهرم از کودکی به این بیماری مبتلا شد.»

عضو هیات موسس انجمن بیماران اس‌ام ای ادامه می‌دهد: «خواهر من ۲۵ ساله است در کودکی با تاخیر راه رفتن را آغاز کرد در همان زمان پدر و مادرم او را به نزد پزشکان متعددی بردند و علیرغم اینکه در آن زمان آزمایش ژنتیک وجود نداشت، اما دکتر حاذقی که در آن زمان پزشک خواهرم بودند تشخیص داد که او دارای بیماری اس‌ام‌ای است.»

«این بیماری در آن زمان هیچ درمانی نداشت و خانواده‌ام چاره‌ای نداشتند جز کنار آمدن با این قضیه و پذیرفتن بیماری خواهرم» این بخشی از صحبت‌های فرناز درباره درمان بیماری اس‌ام ای است و ادامه می‌دهد: «۷ الی ۸ سال پیش شنیدیم که داروی بیماری اس‌ام‌ای تولید می‌شود. در آن زمان داروی اسپینرازا در آمریکا استفاده می‌شد و ما امید داشتیم هر چه زودتر وارد کشور شود. اما در کل ۶ ماه است که دارو وارد کشور شده است و فعلا برای بیماران کمتر از ۱۰ سال مصرف می‌شود البته به ما قول داده‌اند که دارویی برای افراد بیش از ۱۰ سال نیز وارد شود، اما تاکنون چنین اتفاقی نیفتاده است.»

وی که در این سال‌ها شاهد پیشرفت روند بیماری خواهرش و شل شدن عضلات او بوده، تصریح می‌کند: «خواهرم فعالیت زیادی دارد و توانسته تا مقطع کارشناسی ارشد مشاوره ادامه تحصیل دهد. اما روند بیماری در وی پیشرفت کرده و اگر تا یکسال پیش خودش قادر به برداشتن یک لیوان آب از روی میز بود الان دیگر این توانایی را ندارد و نمی‌تواند لیوان را از روی زمین بردارد. در واقع روز به روز توانایی‌هایی که از قبل داشته کمتر می‌شود گاهی اوقات حدود یک ساعت بدون هیچ حرکت و کاری نشسته است وقتی از او می‌پرسم چیزی شده پاسخ می‌دهد دستانم خسته است یعنی به طور عادی وقتی هیچ کاری هم نمی‌کند احساس ضعف و خستگی در دستانش دارد و این روند بیماری است.»

عضو هیات موسس انجمن بیماران اس‌ام‌ای درباره مشکلات بیماران اس‌ام‌ای درخصوص تامین دارو گفت: «روزها برای ما بسیار اهمیت دارد شاید دولت بخواهد یک سال یا دو سال دیگر برای واردات دارو به ما قول دهد اما این بیماری روز به روز پیشرفت می‌کند و بیمار توانایی خود را از دست می‌دهد در تیپ یک که وضعیت بدتر است و لحظه به لحظه تاخیر، قضیه مرگ و زندگی بیمار را تحت تاثیر قرار می‌دهد و ممکن است این تاخیر باعث مرگ احتمالی بیمار شود. البته ما پیگیر هستیم که هر چه زودتر این دارو به دست بیماران برسد.»

هزینه سنگین وسایل توانبخشی و کاردرمانی بیماران اس ام ای

فرناز درباره سایر مشکلات بیماران اس‌ام ای می‌گوید: «باتوجه به اینکه این بیماران با مشکل تنفس مواجه می‌شوند، تهیه دستگاه‌ها برای خانواده بیمار هزینه زیادی دارد و همچنین هزینه‌هایی برای نگهداری این دستگاه‌ها و داروهایی است که باید از طریق این دستگاه‌ها استفاده شود.گاهی اوقات هزینه دستگاه به تنهایی ۵۰۰ میلیون تومان است و هزینه داروهایشان حدودا ۱۰ میلیون هزینه دارد.در تیپ دو نیز انحراف ستون فقرات یکی از عارضه‌هایی است که در این بیماران بیش از پیش شایع است و بیمار به یک سری وسایل مانند بریس کمری نیاز دارد تا شکل بدن از فرم عادی با روند کندتری خارج شود چون این اتفاق قاعدتا می‌افتد، اما استفاده از این وسایل صرفا برای این است که این روند کند شود. همچنین با توجه به اینکه جلسات کار درمانی به تحرک بیمار کمک می‌کند لازم است که بیمار از جلسات کاردرمانی استفاده کند. در حال حاضر کاردرمانی جلسه‌ای ۶۰۰ هزار تومان است، هزینه کاردرمانی خواهرم در ماه حدود ۴ میلیون تومان می‌شود در مجموع کاردرمانی بیماران اس‌ام‌ای هزینه سنگینی را به خانواده تحمیل می‌کند.»

وی درباره استفاده بیماران اس‌ام ای از ویلچر برقی وعدم دسترسی مناسب به وسیله نقلیه برای تردد در شهر تصریح می‌کند: «این بیماران باید از ویلچر برقی استفاده کنند چراکه توانایی حرکت دادن ولیچر معمولی را ندارند یک ویلچر برقی در حال حاضر حدود ۴۰ میلیون تومان است. برای تردد در شهر هم باید هزینه‌های بسیاری برای تهیه ماشین مناسب پرداخت کنند.»

عضو هیات موسس انجمن بیماران اس‌ام ای درباره پرداخت حق پرستاری به بیماران اس‌ام ای از سوی بهزیستی می‌گوید: «حق پرستاری به همه بیماران پرداخت نمی‌شود ما در موسسه در این موارد بسیار پیگیری کردیم و باید برای هر بیمار تک به تک با بهزیستی صحبت کنیم. به گونه‌ای نیست که بیمار به راحتی بتواند با مدارک پزشکی که در اختیار دارد تحت پوشش قرار گرفته و حق پرستاری دریافت کند خیلی از مراکز بهزیستی اصلا نمی‌پذیرند و ما باید از راه‌های مختلف پیگیری کنیم تا این حق پرستاری ادامه پیدا کند.»

بیماری اس‌ام‌ای در بیماری‌های خاص و نادر ثبت نشده است

    فیلم‌هایی از اثربخشی دارو بر روی کودکانی که دارو دریافت کرده‌اند به دست ما رسیده و واقعا هیجان‌انگیز است. این کودکان می‌توانند راه بروند و این برای ما خیلی خوشحال کننده است و ما را مصمم می‌کند که پیگیر شویم تا این دارو برای همه تامین شود.

وی همچنین درباره استفاده از بیمه صندوق بیماران صعب‌العلاج تصریح می‌کند: «بیماری اس‌ام‌ای به طور قطعی در بیماران خاص و نادر ثبت نشده است و ما در بیمه سلامت هم که می‌رویم بیماری اس‌ام‌ای اختصاصا وجود ندارد، اما ما پیگیر این موضوع هستیم که بودجه‌ای را برای بیماری اس‌ام‌ای در نظر بگیرند. درست است که می‌گویند که هزینه بیماری اس‌ام‌ای گران است اما خیلی از بیماری‌های دیگر هست که هزینه درمان و داروهای آن از بیماری اس‌ام‌ای گران‌تر است. اما هزینه آن پرداخت می‌شود. بیماری اس‌ام‌ای تا همین چند سال پیش خیلی ناشناخته بود و حتی تعداد این بیماران نیز مشخص نبود. اما در یکی دو سال گذشته تلاش زیادی برای شناسایی بیماران انجام شد و ثبت‌نام‌هایی از بیماران صورت گرفت در انجمن ما حدود ۸۵۰ نفر ثبت شده اما در سیستم آر بی‌ای بیش از ۹۰۰  مورد است.»

وی با اشاره به تغییرات مثبتی که در کودکان مبتلا به اس‌ام ای بعد از دریافت دارو ایجاد شده است، می‌گوید: «مصرف این دارو باید تداوم داشته باشد در واقع به این صورت است که داروی اسپیرانرازا در سال اول ۶دوز زده شود و از سال بعد سه دوز تزریق می‌شود. هدف ما این است که در ابتدا همه بیماران از این داروها استفاده کنند تا روند بیماری متوقف شود و قطعا در سال‌های بعد داروهای بهتری در دنیا برای درمان این بیماری ارائه خواهد شد. در حال حاضر نیز روش‌های دیگر درمانی وجود دارد مانند ژن درمانی که برای درمان قطعی بیماران تا دو سال استفاده می‌شود. ما مطمئن هستیم تا سال‌های آینده داروهای بهتری وارد بازار می‌شود. اما نیاز است که در حال حاضر این داروها مصرف شود تا نخست از روند پیشروی بیماری جلوگیری شود و دوم این بیماران بهبود پیدا کرده تا داروهای بهتری وارد بازار شود.»

استرس نرسیدن دارو به بیماران باعث افزایشی شدن روند بیماری شده و اثرات منفی در بیماران داشته است

    وقتی رییس‌جمهور دستور دادند که دارو وارد شود، همه بیماران خیلی خوشحال بودند که این دارو برای آن‌ها وارد می‌شود و امیدی در دل‌شان ایجاد شد، اما بعد تعداد محدودی را برای دریافت دارو اعلام کردند و با روح و روان بیماران بازی شد.

وی درباره‌ عدم ارائه دارو به همه بیماران اس‌ام ای و تاثیرات منفی که برای آن‌ها داشته می‌گوید: «وقتی رییس‌جمهور دستور دادند که دارو وارد شود، همه بیماران خیلی خوشحال بودند که این دارو برای آن‌ها وارد می‌شود و امیدی در دل‌شان ایجاد شد اما بعد تعداد محدودی را برای دریافت دارو اعلام کردند و با روح و روان بیماران بازی شد. استرس در این بیماران باعث افزایشی شدن روند بیماری می‌شود و اثرات منفی در بیماران داشته است. من خیلی از بیماران را دیدم که ناامید شده‌اند می‌گفتند ما قبلا داشتیم با بیماری‌مان زندگی می‌کردیم اما وقتی اسم دارو آمد و امیدی در دل‌مان ایجاد شد، فهمیدیم که این دارو فقط برای بیماران کمتر از ۱۲ سال است و از همین رو ناامیدتر از قبل شدیم. البته ما در انجمن تلاش‌مان را می‌کنیم تا درمان برای بچه‌ها ادامه‌دار شده و دارو برای بزرگسالان نیز وارد شود.

در یک سال و نیم اخیر رشد بیماری‌ام به دلیل استرس‌ نبود دارو بیشتر شد

    من خانه‌نشین شدم و البته در یک سال و نیم اخیر نیز رشد بیماری‌ام به دلیل استرس‌هایی که برای دارو داشتم بیشتر شد و توانایی غذا خوردن را هم از دست دادم. پزشکم معتقد بود اگر دارو به ما برسد به همراه کاردرمانی می‌توانم کارهای شخصی‌ام را انجام دهم.

محمدرضا جوان تحصیلکرده دیگری است که وقتی از ۱۸ ماهگی در راه رفتن با مشکل مواجه بوده و نمی‌توانسته تعادل خود را حفظ کند برای تشخیص بیماری‌‌اش به پزشک برده می‌شود، اما به دلیل اینکه علائم بیماری اس‌ام‌ای به ویژه تیپ ۳ در ابتدا با علائم بیماری دوشن شبیه است تشخیص پزشک در ابتدا برای او این بود که مبتلا به بیماری دوشن است.

خانواده محمدرضا تا ۱۹ سالگی تصور می‌کردند که او به بیماری دوشن مبتلاست، اما بعد از آزمایش‌های ژنتیک مشخص می‌شود که او مبتلا به بیماری اس‌ام ای است، وی که حقوق خوانده، ادامه می‌دهد: «تا ۱۹ سالگی علیرغم رشد بیماری همچنان کارهای شخصی‌ام را انجام می‌دادم و صرفا توانایی راه رفتن نداشتم، چرا که این توانایی را در سن ۵ سالگی از دست داده بودم. امتحان آخر در دانشگاه را که دادم دیگر توان در دست گرفتن خودکار در دستم را نداشتم و همیشه با خودم می‌گفتم‌ای کاش دارو به ما می‌رسید و دچار چنین وضعیتی نمی‌شدم.»

به گفته او رشد این بیماری بسیار شدید است و وقتی بیماری شدت پیدا می‌کند بدن مستعد سایر بیماری‌های دیگر هم می‌شود و می‌گوید: «من خانه‌نشین شدم و البته در یک سال و نیم اخیر نیز رشد بیماری‌ام به دلیل استرس‌هایی که برای دارو داشتم بیشتر شد و توانایی غذا خوردن را هم از دست دادم. پزشکم معتقد بود اگر دارو به ما برسد به همراه کاردرمانی می‌توانم کارهای شخصی‌ام را انجام دهم.»

محمدرضا سه خواهر دارد و بغیر از خودش یکی از خواهرانش نیز به این بیماری مبتلاست؛ وی با گلایه از هزینه هنگفت بیماری خاطرنشان می‌کند: «اکثر خانواده‌هایی که بیمار اس‌ام‌ای دارند،اغلب از خانواده‌های طبقه متوسط یا قشر ضعیف هستند. پدر من کارمند بازنشسته دولت است. در حالت عادی شرایط زندگی  خانواده یک بازنشسته سخت هست، حالا فرض کنید یک بیمار اس‌ام‌ای یک بار هنگفت هزینه را روی دوش خانواده می‌گذارد و خانواده نمی‌تواند از پس هزینه برآید. برای خانواده‌ای که دو یا سه بیمار دارد این هزینه‌ها چندین برابر می‌شود. تازه هزینه نگهداری وسایلی که مورد نیاز فرد مبتلاست هم خیلی گران است یا اصلا گیر نمی‌آید. برای لاستیک ویلچر مدت‌ها دنبال آن بودم تا بتوانم پیدا کنم.»

ما نمی‌دانیم که در آینده چه به سر ما خواهد آمد

    ما نمی‌دانیم که در آینده چه به سر ما خواهد آمد از نظر درآمدی هم در حد و توانی نیستیم که بتوانیم یک پرستار شبانه‌روز استخدام کنیم.

محمدرضا می‌گوید: «بیماران تیپ دو و سه به سن بزرگسالی می‌رسند و وقتی هم به این سن می‌رسند والدین‌شان سالخورده می‌شوند و این بیماران نیاز به نگهداری دارند و پدر و مادر دیگر نمی‌توانند کارهای این بیماران را انجام دهند. ما نمی‌دانیم که در آینده چه به سر ما خواهد آمد از نظر درآمدی هم در حد و توانی نیستیم که بتوانیم یک پرستار شبانه‌روز استخدام کنیم. اگر این دارو را به ما بدهند و ما از این وضعیت نجات پیدا کنیم و بتوانیم حداقل کارهای شخصی خودمان را انجام دهیم ما را نجات داده‌اند. خیلی از بیماران متاهل و نان‌آور خانواده هستند اما توانایی انجام کاری را ندارند و می‌دانند که دارویی هست که اگر به آن‌ها برسد می‌توانند حداقل سربار خانواده‌شان نباشند. وقتی به ما دارو ندادند ما از لحاظ روانی فروپاشیدیم،زیرا در حالی که می‌توانیم با دارو بهتر بشویم و کارهای شخصی‌مان را انجام دهیم و به جامعه بازگردیم، اما دارو در اختیار ما قرار نمی‌گیرد.

پس از مصرف دارو رشد این بیماری متوقف می‌شود

مهدیسا هم دختربچه ۱۳ ساله‌ای است که از سن ۱۱ سالگی در نوبت دریافت دارو قرار گرفته و از شربت استفاده می‌کند، پدرش درباره بهبود وضعیت جسمی دخترش بعد از مصرف دارو می‌گوید: «مهدیسا تاکنون حدود ۱۳ شیشه شربت مصرف کرده است.اوایل با تاخیر انجام می‌شد و این تاخیر اثرگذاری آن را کم کرده بود، اما بعد به طور منظم دارو داده می‌شود. این دارو دو خاصیت عمده دارد اولین خاصیت آن این است که جلوی پیشرفت بیماری را می‌گیرد.»

وی ادامه می‌دهد: «بعد از مصرف و از حدود سه الی چهار ماه پیش تاکنون، مهمترین موضوعی که اتفاق افتاده است این است که رشد این بیماری متوقف شده و به هیچ عنوان بدتر نشده و پیشرفت نکرده است. در هفته‌های اخیر هم الحمدالله با کمک زانو بند می‌تواند بایستد، چهار دست و پا بماند، این‌ها توانایی‌هایی است که دوباره برگشته و ما خیلی خوشحالیم. تقریبا تا پیش از دریافت دارو توانایی حرکت دست‌هایش را از دست داده بود و حدود یک سالی بود که توانایی انجام کارهای شخصی‌اش را هم نداشت به خصوص اینکه انحراف ستون فقرات شدید برای او ایجاد شده بود و بازوهایش از کار افتاده بود.»

پدر مهدیسا خاطرنشان می‌کند: «مصرف داروها تقریبا دائمی است و توقفی ندارد، اما درمان‌های دیگر را هم می‌توان به آن اضافه کرد تا سرعت بهبود بیماری را افزایش دهد. این داروها درمانگر نیستند بلکه بهبودگر هستند و باعث بهبودی می‌شوند. البته داروهای قطعی درمان هم وارد بازار شده مانند ژن درمانی که فعلا برای کودکان زیر دو سال تجویز می‌شود و قرار است برای ۲ تا ۱۸ سال هم استفاده شود.»

به گفته عضو هیات مدیره انجمن بیماران اس‌ام ای وزارت بهداشت یک دوره زمانی را مشخص کرده است تا اثربخشی داروی  اسپینرازا را در درمان بیماران بسنجد و پس از آن بعد از تایید تیم ارزیاب برای تامین دارو اقدام شود. البته بیماران اس‌ام ای که سالهاست با درد و رنج بیماری زندگی می‌کنند نگران هستند، حالا که داروی اس‌ام ای بر روی کودکان تاثیرات مثبتی در روند بهبود بیماری داشته و در بیش از ۹۰ کشور دنیا مصرف شده است، کمیته سنجش اثربخشی نظر دیگری درباره واردات این دارو داشته باشد.ایلنا