تاییدیه جدید دردرمان فیبروز کیستیک

شفا آنلاین:سازمان غذا و داروی آمریکا، اخیرا اندیکاسیون مصرف ایواکافتور(Ivacaftor) با نام تجاری کالیدکو(Kalydeco) در درمان فیبروز کیستیک را گسترش داده است. این تایید، تعداد موتاسیون‌های ژنی نادری که کالیدکو قادر به درمان آنهاست را از 10 موتاسیون به 33 موتاسیون افزایش می‌دهد.

به گزارش شفا آنلاین:سازمان غذا و داروی آمریکا، تصمیم‌گیری خود را بر اساس نتایج به‌دست آمده از بررسی‌های آزمایشگاهی همراه با شواهد قبلی استخراج شده از مطالعات بالینی انجام داد. به دنبال تاییدیه اخیر، موتاسیون‌های نادری از این بیماری تحت پوشش درمان دارویی قرار می‌گیرند.

ژانت وود کوک، سرپرست اداره تحقیق و ارزیابی دارویی سازمان غذا و داروی آمریکا می‌گوید: «بسیاری از موتاسیون‌های نادر فیبروز کیستیک، جمعیت بیماران بسیار اندکی دارند؛ در نتیجه انجام مطالعات بالینی روی آنها مقدور نیست. این مطالعات به ما این امکان را داد که بتوانیم موتاسیون‌های ژنی که احتمال پاسخ‌دهی کالیدکو به آنها مطرح می‌شود را شناسایی کنیم.»
فیبروز کیستیک ، سلول‌هایی را تحت تاثیر قرار می‌دهد که موکوس، عرق و ترشحات گوارشی تولید می‌کنند. این ترشحات بدن، به طور معمول به دلیل حرکت یون‌ها و آب بین محیط داخل و خارج سلولی، نازک و نسبتا رقیق هستند. افراد مبتلا به بیماری پیشرونده فیبروز کیستیک، دارای یک ژن معیوب CFTR هستند که در نتیجه آن نمی‌توانند حرکت یون‌ها و آب به داخل و خارج سلول را تنظیم کنند. در نهایت، ترشحات ضخیم و بسیار چسبنده می‌شوند. ترشحات در ریه‌ها، لوله گوارشی و سایر بخش‌های بدن تجمع یافته و موجب مشکلات شدید و کشنده تنفسی و گوارشی می‌شوند. همچنین، عوارض دیگری نظیر عفونت‌ها و دیابت در مورد این بیماران مطرح است. نتایج حاصل از مطالعه داخل آزمایشگاهی روی مدل‌های سلولی، پاسخ‌دهی بالینی قابل قبولی به کالیدکو نشان داده است. هنگاهی که موتاسیون‌های بیشتری در بررسی‌های آزمایشگاهی به کالیدکو پاسخ دادند، محققان با در کنار هم قرار دادن مطالعات بالینی قبلی روی سایر موتاسیون‌های ژنی و استنتاج کلی، به نتایج جدیدی دست یافتند. حاصل این روند، اضافه شدن موتاسیون‌های ژنی جدیدی به فهرست موتاسیون‌های ژنی قابل درمان با این دارو بود. کالیدکو، به اشکال قرص و گرانول‌های خوراکی با الگوی مصرف دوبار در روز همراه با غذاهای حاوی چربی نسخه می‌شود. این دارو کمک می‌کند که عملکرد ریوی و سایر تظاهرات بیماری فیبروز کیستیک -نظیر افزایش وزن- بهبود یابند. اگر ژنوتایپ بیمار نامشخص باشد، یک آزمون موتاسیون فیبروز سیستیک مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا باید انجام شود تا حضور موتاسیون CFTR مشخص شود. فیبروز کیستیک، یک بیماری نادر است که نزدیک به 30 هزار بیمار در آمریکا را گرفتار کرده است. کالیدکو، در بیماران بالای 2 سال که یکی از موتاسیون‌های ژنی CFTR با پتانسیل پاسخ‌دهی به درمان دارویی (بر اساس یافته‌های بالینی یا آزمایشگاهی) مورد تایید قرار گرفته است. اندیکاسیون وسعت داده شده برای کالیدکو، بقیه 3درصد جمعیت بیماران مبتلا به فیبروز کیستیک را نیز که نزدیک به 900 بیمار هستند، پوشش خواهد داد. کالیدکو، مثالی برای این موضوع است که چه اندازه توسعه و ساخت دارو متمرکز بر وضعیت بیمار و درک بهتر بیماری می‌تواند موفق باشد. انجمن فیبروز کیستیک آمریکا، جمعیت 28هزار نفری بیماران را ثبت کرده است. اطلاعات آنها شامل وضعیت ژنتیکی است که برای تحقیقات روی این بیماری لازم است. شایع‌ترین عوارض ناخواسته گزارش شده برای کالیدکو عبارتند از سردرد، عفونت‌های مجاری فوقانی تنفسی(شامل گلودرد، احتقان بینی و سینوس‌ها و آبریزش بینی)، درد شکمی، اسهال، بثورات پوستی، تهوع، خواب آلودگی. کالیدکو با خطراتی نظیر افزایش آنزیم‌های کبدی و کاتاراکت در کودکان مرتبط است. تجویز همزمان این دارو با القاء کننده‌های قوی CYP3A نظیر ریفامپین، موجب کاهش مواجهه با کالیدکو می‌شود. به همین دلیل تجویز همزمان آنها توصیه نمی‌شود.
به طور کلی، درمان دارویی فیبروز کیستیک شامل درمان طولانی‌مدت با ‌آنتی‌بیوتیک استنشاقی است. در بیمارانی که توسط پسودوموناس آئروژینوزا کلونیزه شده اند، توبرامایسین استنشاقی به عنوان درمان حمایتی طولانی‌مدت توصیه می‌شود و نتایج مثبتی به همراه دارد. مصرف توبرامایسین استنشاقی به میزان 300 میلی‌گرم دو بار در روز به صورت یک ماه در میان برای مدت شش ماه باعث کاهش تراکم پسودوموناس در خلط بیمار، کاهش دفعات بستری در بیمارستان و بهبود عملکرد ریوی تا 10درصد می‌شود. طبق مطالعات انجام شده، به دنبال مصرف 28 روزه توبرامایسین استنشاقی، عفونت با پسودوموناس بیش از 90درصد ریشه کن شده و عود پس از 2 سال رخ خواهد داد. در صورت وجود علایم تنفسی خفیف و کشت مثبت ترشحات مجاری تنفسی، از ‌آنتی‌بیوتیک خوراکی استفاده می‌شود. بیماری اولیه پسودوموناس ممکن است با درمان توسط سیپروفلوکساسین خوراکی به همراه کولیستین یا توبرامایسین استنشاقی ریشه‌کن شود؛ ولی اغلب موارد ارگانیسم کلونیزه شده قابل ریشه کنی نیست. طول مدت درمان ‌آنتی‌بیوتیکی با بهبودی علایم و بازگشت عملکرد ریوی به سطح قبلی یا سطح جدید عملکرد مشخص می‌شود.سپید
PRNewswire