ترمیم ژن‌درمانی برای بیماری سل

شفا آنلاین: بیماری کم‌خونی داسی شکل یا آنمی سیکل سل نوعی بیماری ژنتیکی مادرزادی است که موجب تغییر شکل گلبول‌های قرمز از حالت دیسکی به حالت داسی‌شکل می‌شود.

به گزارش شفا آنلاین: این گلبول‌های تغییر شکل یافته درون عروق خونی به یکدیگر گیرکرده و مسیر جریان خون را مسدود می‌کنند. نتیجه آن احساس درد شدید در اندام و مرگ سلولی است. گلبول‌های داسی‌شکل عمر کمتری دارند، درنتیجه بیمار دچار کم‌خونی هم می‌شود. علت اولیه این بیماری نوعی تغییر در DNA و ژن فرد است به‌طوری‌که هموگلوبین موجود در گلبول قرمز شکل و عملکرد غیرطبیعی خواهد داشت.

       درروش جدید محققان دانشگاه استنفورد سلول‌های بنیادی خون‌ساز را از جریان خون فرد بیمار گرفته و با کمک تکنولوژی به نام CRISPR قسمت معیوب DNAا از آن جدا کرده و با کمک یک ویروس قسمت سالم را به آن اضافه می‌کنند. سپس این سلول‌های بنیادی تصحیح‌شده را به بدن فرد مبتلا وارد می‌کنند تا شروع به تولید گلبول‌های قرمز سالم کند.

       این آزمایش تاکنون روی موش‌ها با موفقیت آزمایش ‌شده و محققان امیدوارند بعد از اطمینان از بی‌خطر بودن آن را روی انسان هم آزمایش کنند. نتایج این یافته در مجله Nature منتشرشده است.سپید