ژن‌درمانی، امید جدید درمان سیستیک فیبروزیس

به گزارش شفا آنلاین،   باین مطالعه که در نشریه America- Journa- of Respiratory and Critica- Care Medicine منتشر شده، در واقع نتیجه کار یک تیم اروپایی است که رهبری آن را پژوهشگران بلژیکی برعهده داشته‌اند.

       بسیستیک فیبروزیس در اثر نقص یک ژن به نام CFTR ایجاد می‌شود. این ژن یک پروتئین مهم را برای کنترل کانال‌های محل عبور یون‌های کلراید و آب به خارج از سلول، کد می‌کند. در بیماران مبتلا به سیستیک فیبروزیس، این کانال‌های یونی وجود ندارند یا به درستی کار نمی‌کنند. محقق ارشد این مطالعه می‌گوید: «یک داروی جدید که کانال‌های یونی معیوب را ترمیم می‌کند، چند سال پیش ابداع شد، اما فقط در گروه کوچکی از بیماران مبتلا به این وضعیت کار می‌کند.»

       بژن‌درمانی، نوعی درمان است که ژن معیوب زمینه‌ساز یک بیماری با یک کپی سالم آن تعویض و جایگزین می‌شود. نویسندگان مقاله توضیح می‌دهند، در حالی که در کارآزمایی‌های بالینی با روش‌های مختلف ژن سالم CFTR جایگزاری شده و ثابت شده که روشی ایمن وقابل تحمل در بیماران مبتلا به سیستیک فیبروزیس است، هیچ یک از آنها مزایای بالینی پایدار و واضحی را نشان نداده‌اند. با این وجود، ژن‌درمانی روشی سودمند برای درمان اختلالاتی مانند هموفیلی و کوری مادرزادی بوده و محققان به دنبال آن هستند که این روش را دوباره در بیماران مبتلا به سیستیک فیبروزیس آزمایش کنند.

       بروش جدید ژن‌درمانی که محققان در این مطالعه استفاده کرده‌اند، «ویروس مرتبط با آدنو نوترکیبrAAV » است. در این روش، از یک ویروس مرتبط با آدنو نسبتا بی‌ضرر برای جایگذاری کپی سالم ژن CFTR درون سلول‌ها استفاده می‌شود. ژن‌درمانی جدید rAAV نتایج مثبتی در موش‌های مبتلا به سیستیک فیبروزیس، همچنین کشت‌های سلول‌های روده از بیماران مبتلا به این بیماری داشته است.
امروزه ژن‌درمانی یک از درمان‌های کاندید بسیار امیدبخش برای علاج بیماران مبتلا به سیستیک فیبروزیس به شمار می‌رود.