درمان نقص سیستم ایمنی با ژن درمانی

به گزارش شفاآنلاین : محققان مرکز ملی آلرژی و بیماری های مسری دریافتند، ژن درمانی می تواند سیستم ایمنی ‏ نوجوانان و جوانان مبتلا به نوع کمیابی از نقص سیستم ایمنی موسوم به (SCID-X1) را بازسازی کند. این بیماری موجب جهش ژنی به نام IL2RG و در نتیجه مانع مبارزه سلول های ایمنی بدن با عفونت می شود. بیماری SCID-X1 اساسا بیماری افراد مذکر محسوب می شود.
در حال حاضر تنها راه درمان کودکان مبتلا به SCID-X1 پیوند سلول بنیادی است. البته این شیوه مستلزم دارو درمانی در تمام طول زندگی فرد است و می تواند منجر به بروز مشکلات متعدد ناشی از تداخل دارویی شود.
محققان در جریان این تحقیق، پنج داوطلب 7 تا 24 ساله مبتلا به SCID-X1 را با استفاده از ژن درمانی به همراه شیمی درمانی با دوز پایین معالجه کردند. وضعیت سیستم ایمنی بدن تمام این بیماران با وجود پیوند سلول بنیادی از والدین آن ها هرروز بدتر می شد.
محققان برای انجام این کار ابتدا از مغز استخوان هر بیمار سلول بنیادی گرفتند و سپس یک ژن سالم IL2RG را جایگزین ژن معیوب کردند. پس از آن بیماران تحت شیمی درمانی با دوز پایین قرار گرفتند و در پایان، سلول بنیادی سالم هر فرد به مغز استخوان وی پیوند شد.
در نتیجه این اقدام محققان، در سیستم ایمنی بدن دو نفر از داوطلبان بهبود چشمگیری مشاهده شد و یکی از آن ها پس از گذشت سه سال از دوره درمان، هنوز هم بهبود چشمگیری را نشان می دهد. اما بیمار دیگر متاسفانه به دلیل آسیب های قبلی ناشی از بیماری که به ریه وی وارد شده بود، دو سال پس از درمان جان خود را از دست داد. این اتفاق، اهمیت اقدام زودهنگام برای ژن درمانی را یادآوری می کند.
سه بیمار دیگر که ظرف شش ماه گذشته به همین شیوه تحت درمان قرار گرفتند، بهبود چشمگیری را در سیستم ایمنی نشان داده اند. با توجه به این که پیوند سلول بنیادی همواره موفقیت آمیز نیست، محققان همچنان به دنبال راه های موثرتر و ایمن تر برای ژن درمانی هستند.
گزارش کامل این تحقیقات در پنجاه و هفتمین نشست سالیانه انجمن آمریکایی هماتولوژی در سال 2015 ارائه شد.