به گزارش شفا آنلاین،در اواخر ژوئن 2016 میلادی،
کلوویس درخواست بررسی ثبت داروی جدید برای روکاپاریب در درمان بدخیمی
پیشرفته تخمدان در تومورهای با موتاسیون BRCA (که توسط آزمون مورد تایید
سازمان غذا و داروی آمریکا برای ردیابی این موتاسیون قابل تشخیص است)، در
افرادی که درمان آنها با یک یا تعداد بیشتری رژیم شیمی‌درمانی موفق نبوده
را به سازمان فرستاد. بدخیمی عودکننده تخمدان، یکی از دشوارترین بدخیمی‌ها
حتی در میان زنانی است که دارای یک موتاسیون در ژن‌های BRCA هستند. شریک
کلوویس در ژوئن 2016 میلادی آزمون تشخیصی را برای ردیابی موتاسیون‌های
BRCA تومور شامل موتاسیون‌های BRCA سلول بنیادی و سوماتیک، به سازمان غذا و
داروی آمریکا عرضه کرد. زمان مورد انتظار برای پاسخ‌دهی سازمان غذا و
داروی آمریکا به درخواست‌های هر 2 شرکت تقریبا نزدیک هم تخمین زده شده است.
اثربخشی
روکاپاریب روی 106 بیمار در 2 مطالعه چند مرکزی تک بازویی شامل Study1 و
Study2 در مبتلایان به بدخیمی پیشرفته با موتاسیون BRCA تخمدان که بیماری
آنها پس از 2 یا تعداد بیشتری رژیم شیمی‌درمانی عود کرده، بررسی شد. متوسط
سن این بیماران 59 سال بود و به‌طور متوسط 3 رژیم شیمی‌درمانی دریافت کرده
بودند.
مطالعه
Study1، محدود به بیماران پلاتینوم مثبت بود و مطالعه Study2، بیماران
حساس به پلاتینوم و نیز مقاوم به پلاتینوم را شامل می‌شد.
تمام 106 نفر بیمار، دوز آغازین 600 میلی‌گرم 2 بار در روز روکاپاریب را دریافت کردند. مهم‌ترین نتیجه هر
2
مطالعه، میزان پاسخ‌دهی و طول مدت پاسخ‌دهی درمانی بود. 9 نفر از 106
بیماری که بدخیمی مهاجم داشتند، به درمان به خوبی پاسخ دادند. میزان
پاسخ‌دهی درمانی کلی میان بیماران با بدخیمی تخمدان دارای موتاسیون BRCA
سلول بنیادی یا دارای موتاسیون BRCA سوماتیک یکسان بود. جمعیت بیمارانی که
از نظر ایمنی دارو تحت بررسی قرار گرفتند، شامل 377 بیمار مبتلا به بدخیمی
تخمدان تحت درمان با دوز آغازین 600 میلی‌گرم روکاپاریب 2 بار در روز در
مطالعه اول و دوم بود. عوارض جانبی گزارش شده با شدت
3
و 4 در بیش از 10 درصد از بیماران عبارت بودند از آنمی، افت هموگلوبین (25
درصد)، ضعف (11 درصد) و افزایش آنزیم‌های کبدی (11 درصد).
افزایش
در سطوح آنزیم‌های کبدی، بدون علامت بالینی، برگشت‌پذیر و به ندرت مرتبط
با افزایش بیلی روبین بود. سطح آنزیم‌ها با ادامه درمان با روکاپاریب، به
میزان طبیعی برگشت. میزان قطع مصرف دارو در مبتلایان به بدخیمی تخمدان
به‌دلیل عوارض جانبی روکاپاریب، کمتر از
8 درصد بود.
سندرم
میلودیسپلاستیک (MDS) در 1 نفر از 377 بیمار مبتلا به بدخیمی تخمدان گزارش
شد. روکاپاریب، مهارکننده خوراکی و کوچک مولکول PARP1، PARP2 و PARP3 است
که برای درمان بدخیمی پیشرفته تخمدان تولید شده است. تاریخ مقرر برای
پاسخ‌دهی سازمان غذا و داروی آمریکا به این درخواست، 23 فوریه 2017 میلادی
تعیین شده است.
منبع: BUSINESS WIRE
