تکنیک ویرایش ژن در خدمت کمک به نابینایان
شفا آنلاین>سلامت>تکنیک معروف ویرایش ژن، موسوم به CRISPR/Cas9، که انقلاب بزرگی در درمان بیماری‌های ژنتیکی ایجاد کرده، امیدهای زیادی را در درمان دژنراسیون رتین پشتی در موش‌های مبتلا به نوعی از نابینایی ارثی برپا کرده است.
به گزارش شفا آنلاین، یک
تیم تحقیقاتی از Cedars-Sinai، روی رتینیت پیگمنتوزای ارثی، نوعی بیماری
دژنراتیو چشمی، تمرکز کرده‌اند که تاکنون هیچ درمانی برای آن شناخته نشده و
منجر به کوری می‌شود. محققان با استفاده از تکنیک ویرایش ژن، موتاسیون‌های
ژنتیکی را که مسبب این بیماری هستند، برداشتند.CRISPR/Cas9 از نوعی استراتژی استفاده می‌کند که با کمک باکتری به جنگ ویروس‌های حمله کننده می‌روند. هرچند این مطالعه روی موش‌ها انجام شده، نقطه عطف مهمی محسوب می‌شود، زیرا دارای کاربردهای بالقوه‌ای برای انسان‌ها نیز هست. درواقع، با پیشرفت‌های بیشتر می‌توان از این تکنیک برای درمان رتینیت پیگمنتوزای ارثی در بیماران استفاده کرد. نتایج این مطالعه در نشریه Molecular Therapy منتشر شده است.
محققان در این مطالعه، با استفاده از تکنیک ویرایش ژن CRISPR/Cas9، ژن‌های موتاسیون یافته‌ای را برداشتند که باعث از دست رفتن سلول‌های فوتورسپتور در چشم می‌شوند. محققان این سیستم را درون موش‌های جوان آزمایشگاهی تزریق کردند که عمدا به رتینیت پیگمنتوزای ارثی مبتلا شده بودند. پس از یک تزریق، موش‌ها توانستند بهتر از موش‌های گروه کنترل ببینند. محقق ارشد این مطالعه می‌گوید شاید در آینده بتوان با ارتقا و اصلاح اجزای سیستم CRISPR/Cas9 و استفاده از تکنیک‌های ویروسی تحویل جدید، کارایی و دقت نتایج را بیشتر کرد. وی معتقد است درآینده و پس از تحقیقات بیشتر، روش‌های قابل اعتماد ویرایش ژنوم از راه این سیستم ممکن است ابزاری را برای اصلاح طیف وسیعی از بیماری‌های ارثی در بیماران ایجاد کند.
این برای نخستین‌بار است که ویرایش ژن CRISPR/Cas9 برای پیشگیری از از دست رفتن بینایی در حیوانات استفاده شده است. در این مطالعه نتایج قابل‌ملاحظه‌ای به دست آمده و راه را برای انجام مطالعات مهیج‌تر و وارد کردن آنها در بالین در آینده باز می‌کند. رتینیت پیگمنتوزای ارثی، کلاسی از بیماری‌ها است که در مراحل ابتدایی آنها، بیماران دچار کوری شبانه می‌شوند. همچنین آتروفی و تغییرات پیگمانته در رتین، کاهش میدان بینایی و کوری احتمالی ایجاد می‌شود. هرچند این بیماری در کل نادر است، یکی از شایع‌ترین بیماری‌های ارثی رتین است که یک نفر از هر 4000 نفر را درگیر می‌کند.
Medical Xpress
نظرات بینندگان
آخرین اخبار