بیماران مبتلا به این نوع سرطان، لوسمی مزمن میلوئیدی (CML) یا «لوسمی حاد لنفوئیدی »را رشد می‌دهند. این موارد نخستین انواع سرطان خون هستند که می‌توان به واسطه توسعه درمان مولکولی هدفمند آن‌ها را درمان کرد. در این حالت، «مواد فعال مهارکننده انتخابی کیناز» مستقیما بر روی ژن تحریک‌کننده سرطان موسوم به BCR/ABL عمل می‌کنند. با این جال، پس از مدتی این درمان‌ها برای تعداد بسیاری از بیماران یا به دلیل جهش‌های BCR/ABL یا مکانیسم‌های ناشناخته ناکارآمد می‌شوند.
در حال حاضر، فقط یک ماده به نام Ponatinib وجود دارد که قادر به غلبه بر تقریبا تمامی مقاومت‌های بالینی در این زمینه است اما به دلیل بروز تعدادی از عوارض جانبی تهدیدکننده زندگی، این ماده باید با احتیاط فوق‌العاده‌ای مصرف شود.
آلمانی‌ها به همراه رفیعی و با همکاری شرکت Fusion Pharma واقع در مسکو، «مهارکننده کیناز» نوآورانه‌ای موسوم به PF-114 را با هدف ارائه همان اثرگذاری Ponatinib بر روی سرطان خون کرموزوم فیلادلفیای مثبت اما با عوارض جانبی کاهش‌یافته تولید کرده‌اند.
دانشمندان گزارش کرده‌اند PF-114 در مقابل این نوع سرطان خون مقاوم در مقابل درمان، به اندازه Ponatinib کارآمد بوده است.
این نتایج اساسی برای استفاده از PF-114 در بیماران مبتلا به سرطان خون کروموزوم فیلادلفیای مثبت مقاوم در مقابل درمان ارائه می‌دهد.
رفیعی و همکارانش به دنبال آزمایشات بیشتر روی کارآیی مطلوب و عوارض جانبی خوشایند داروی جدید بر روی بیماران در فاز یک مطالعات بالینی‌شان هستند.
جزئیات این دستاورد علمی در نشریه Leukemia قابل‌مشاهده است.
